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RNA 干扰是真核生物中一个非常广泛而且保守的基因调节机制,小干扰RNA 和微RNA可以通过碱基的互补配对来抑制其针对的靶基因的转录、翻译、和稳定性.早期的试验已经成功地表明小RNA 可以用来抑制哺乳动物中癌基因和病毒基因的表达.目前国际上已经开始对基于RNA 干扰的药物进行临床试验,并取得了一些初步成果.然而,在小RNA 药物被真正用于临床和制药之前,我们必须正确地了解小RNA 的产生和作用机理、运输途径、作用专一性、和其体内功能.