随着现代科技的发展与人类文明的进步,新药研发面临着前所未有的机遇与挑战,即药物是否安全和有效是药物研发成功与否的决定性因素,就药物研发的整个过程而言,毒性是终止药物研发的重要原因之一。药物毒理学研究一直贯穿于新药发现阶段、临床前安全性评价和上市后跟踪监督的全过程,因此药物的毒理学研究至关重要。如今系统生物学、基因组学、蛋白组学、数字化信息、纳米技术等新技术的不断涌现,其研究成果也引领了创新药物的发展,出现了许多新品种,如纳米制剂、新型生物技术药物(如双特性抗体、抗体偶联药物、新靶点单抗等)及新型辅料等。同时人们对药物安全性评价的要求也越来越高,简单的检测评估与筛选手段己不能满足这一需求,这就对检测评估技术和筛选方法提出新的挑战。在体外遗传毒理学研究中,应用更精细化的分子生物学技术,如PCR技术、基因芯片技术、荧光原位杂交技术和转基因动物,不仅在分子水平上对遗传机理进行了深入研究,,同时在理论上对于探索生命的本质和生物的进化,推动整个毒理学的发展都有着巨大的作用。在整个药物研发过程中,基于更多的新分支学科建设层面,研究者越来越注重开展创新药物的转化毒理学、循证毒理学、本体论毒理学、系统毒理学、进化毒理学等理论体系的建立与发展;而研究策略方面,则注重以体外系统、高内涵筛选、药理学作用谱分析为基础的早期毒理学系统的建立、验证与运用,强化对新药毒性相关的线粒体毒性、人类特异性毒性代谢物、特异质肝毒性、心脏毒性的体内外模型的研究与探索,积极引进人源化小鼠、计算机虚拟筛选、模式生物、干细胞、体内成像、3D打印等新技术与新模型体系,进而逐渐形成以基于毒性作用机制的毒性评价研究的模式体系。以综合跨领域、多学科研究方法为手段,紧跟国际最新发展前沿,优化已有的安全性评价方法和探索新的安全性评价方法是药物毒理学工作者今后必然的研究方向,建立和完善与国际先进水平同步的药物毒性机制研究体系与安全性评价平台,这对推动药物毒理学的发展具有重要意义。