每个患者都具有生物学和社会学的独特性,导致同一疾病患者对治疗反应有很大差异,很多因素可影响疗效,如年龄、遗传因素(包括性别、种族、影响药物动力学基因的多态性)、经济条件、个人性格、环境因素、脏器功能、营养状况、工作性质、伴发的其它疾病或同时联合应用的药物,血液肿瘤细胞的多种生物学差异如基因、染色体、免疫分型、病原学、发病原因及机制等.随着检验技术的飞速发展,患者的各种信息呈爆炸似的增长,以骨髓增生异常综合征(MDS)为例,迄今报道了600多种基因异常.这些因素组合起来,导致每个患者是如此的不同,最近国际人类基因组研究结果显示,每个人是不同的,每个患者也是不同的.我们曾经遇到这样一对病例:一对同卵双胞胎,均患TEL-AML1基因异常的急性B淋巴细胞白血病(B-ALL),他们的生长环境相同,并在同一组医生那里得到几乎相同的治疗,但结果却大不一样,一个治愈了,另一个却复发了.曾经有一个医生开始采用一种试验药物治疗一个晚期肺癌患者,获得惊人的好效果.但是在随后的大病例数随机分组临床试验中,该药物并未提高患者的生存率,因此美国食品药品管理局(FDA)未批准该药物进入临床.此后进一步研究显示,该药物仅对血管内皮生长因子(VEGF)过表达的肺癌有效,而这种肺癌仅占肺癌的10％.进一步研究显示,即使是同一基因突变,不同患者、或同一患者的不同细胞突变类型也有不同,这些也可导致治疗疗效的差异,因此大病例数的随机分组临床研究结果并不一定都正确.面对每个患者我们都会发现有很多未知的东西,这些常常使临床医生忐忑不安,因为延误治疗、过度治疗,或错误的路线、方案会导致患者不必要的痛苦、费用乃至生命的代价.