目的 探讨自体造血干细胞移植治疗天疱疮的疗效和安全性.方法 对4例经常规类固醇激素和免疫抑制剂治疗效果不佳的天疱疮进行自体外周造血干细胞移植.采取环磷酰胺+粒细胞集落刺激因子作动员剂，利妥昔单抗联合净化.用环磷酰胺联合抗胸腺细胞球蛋白、利妥昔单抗进行预处理，同时碱化和水化尿液，保护心、肝和肾功能.采集外周血干细胞，经锁骨下静脉插管快速回输移植治疗.观察移植后临床表现、造血和免疫指标等的变化.结果 4例天疱疮患者在移植过程中均有不同程度的白细胞下降，经粒细胞集落刺激因子治疗后恢复正常.患者移植结束后即停用皮质类固醇激素药物，所有患者均于移植后皮损消失，直接免疫荧光和间接免疫荧光检查转阴.1例移植前存在股骨头坏死的病例于移植3周后自觉双侧髋关节疼痛减轻，并可正常行走，复查CT示股骨头缺血性改变较前减轻，提示股骨头无菌性坏死较前好转.1例并发高血压、糖尿病等者移植后半年内症状消失.经1年复诊，临床及免疫学无复发迹象.结论 研究结果提示自体外周造血干细胞移植治疗重症天疱疮近期疗效显著，可能是治疗存在治疗抵抗的重症天疱疮潜在的"根治"方法，但其风险收益比值得进一步评价.