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Doxorubicin是一种蛋白酶体抑制剂，临床上已用来对肿瘤病人进行化疗。近年来，研究发现它可以增加腺相关病毒(AAV)所介导的转基因表达。重组AAV-2 (rAAV-2)对神经组织的有选择性感染，因此被用作一些神经退行性疾病如帕金森病基因治疗的载体。为了研究蛋白酶体抑制剂是否能有效增加rAAV-2在PD大鼠纹状体中介导的转基因表达，我们将携带报告基因lacZ的rAAV-2载体与doxorubicin共同注射大鼠纹状体，发现doxorubicin确实能够明显增加rAAV-2的表达。我们在PC-12细胞系中同样进行了验证，发现doxorubicin确实可以增加rAAV-2在PC-12细胞系中的表达，其主要通过促进rAAV基因组DNA在核内的聚集来实现。我们的结果第一次证实了蛋白酶体抑制剂可以在大鼠纹状体中促进rAAV-2的表达，认为其可能成为临床上基因治疗的辅助药物。