【摘 要】
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目的:Hutchinson-Gilford早衰症(HGPS)患者表现诸多正常衰老的组织特征,其中包括13岁左右死于动脉粥样硬化,且有显著皮下脂肪缺失.HGPS病人诱导多能干细胞(induced Pluripote
【出 处】
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2014年第十二届全国脂质与脂蛋白学术会议
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目的:Hutchinson-Gilford早衰症(HGPS)患者表现诸多正常衰老的组织特征,其中包括13岁左右死于动脉粥样硬化,且有显著皮下脂肪缺失.HGPS病人诱导多能干细胞(induced Pluripotent Stem Cells,iPSCs)衍生的血管平滑肌细胞随着体外培养时间的延长出现早衰的特征,部分模拟了疾病发展的表型和过程.本研究拟通过第三代腺病毒即辅助病毒依赖的腺病毒载体(Helper dependent adenovirus vector,HDAdV)基因靶向编辑的方法安全有效的矫正该致病基因.
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