慢性神经退行性疾病以神经元变性缺失为主要病理特征,最终表现出运动和功能障碍.其发病机制尚不清楚,无有效治疗药物.慢性神经退行性疾病转基因小鼠模型为这类疾病的机制研究和治疗药物筛选提供了依据,本文将介绍几种主要的慢性神经退行性疾病转基因小鼠模型在国内外的研究现状.近年来，转基因实验动物的种类和数量呈现出爆发式的增长，这都得益于转基因技 术的不断成熟，使得转基因动物模型的制作方法越来越简便，成本也越来越低廉。目前 应用最火热的CRISPR-Cas9 技术更是为打开了通往基因编辑世界的大门。与传统的实验动物模型相比，转基因动物模型具有不可比拟的优势，为疾病机制研究和治疗药物 筛选提供了大量的实验数据。由于病因复杂，慢性神经退行性疾病的发病机制一直是困 扰着全世界研究人员的难题，未来的转基因动物模型必将更好的模拟人类慢性神经退行 性疾病的特点，是解开这一难题的有力工具，具有更广泛的应用前景。