【摘 要】
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复发骨髓瘤需要进行个体化治疗以反映先前治疗的效果和毒性,还要考虑到一些实际的问题例如复发的速度,患者的年龄,可用的药物以及患者的选择。文章首先讲述了多药联合应用对比常规给药及序贯治疗,在此基础上介绍了作用于新途径的药物及早期临床试验结果,当新药与有效药物联用时,在缓解率上没有明显的改进,同时又谈论了其进展和疗效机制。指出新的动物模型已经建立,可以用于临床前实验中有效药物的筛选,这使得从实验到临床的
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复发骨髓瘤需要进行个体化治疗以反映先前治疗的效果和毒性,还要考虑到一些实际的问题例如复发的速度,患者的年龄,可用的药物以及患者的选择。文章首先讲述了多药联合应用对比常规给药及序贯治疗,在此基础上介绍了作用于新途径的药物及早期临床试验结果,当新药与有效药物联用时,在缓解率上没有明显的改进,同时又谈论了其进展和疗效机制。指出新的动物模型已经建立,可以用于临床前实验中有效药物的筛选,这使得从实验到临床的过程更有效率并且能够预测临床的成功。
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辨别血小板生成素关键调节物血小板生成素受体MPL和JAK2中的突变,使在了解血小板增多症患者发病机制上有了很大进步。文章首先讲述了血小板生成素过度生成所致的血小板增多和JAK2突变相关的血小板增多以及血小板生成素受体突变所致的血小板增多这几种情况,在此基础上又介绍了控制血小板生成的一系列调节途径。
近年来,人们越来越关注铁过载患者的无创性检查,尤其是肝脏和心脏方面。文章介绍了血清铁蛋白作为监测参数、肝脏铁定量检测以及肝活检铁定量测量法等几种检测方法,同时讲述了这些方法在临床上的相关应用以及临床疗效。
因子XI缺乏最先报道于一美国犹太家庭,与经典的血友病甲A和B不同,男女均有罹患,出血表现轻微。文章首先讲述了因子XI的结构与功能以及分子遗传学,在此基础上详细介绍了因子XI缺乏症的临床表现,并提出了相应的处理措施,出血的处理和围手术期的个体化预防。
血管性血友病(VWD)的出血机制复杂,多种的基因异常使VWD患者出现不同程度的血浆因子水平减低以及血循环中或细胞内von Willebrand因子(VWF)质和/或量的缺陷,因此其出血表现的类型、频率和严重程度也多种多样。VWD治疗的原则是在有效的控制出血症状的同时保证患者较高的生活质量,常用的治疗方案有以下三种:轻型的VWD以教育患者及其家属为主,必要时给予辅助的止血措施或药物如抗纤溶药;对于中
肝素诱导的血小板减少症(HIT)是抗PF4和肝素抗体形成引起的一种免疫介导的疾病。文章首先对血小板减少症和肝素进行了简要的介绍,在此基础上讲述了HIT血小板减少与高凝状态的病理生理以及HIT的诊断,同时本文也提出了对HIT的治疗见解,HIT明显有别于其它药物诱导的血小板减少症,需针对不同的情况进行治疗。
文章首先介绍了抗磷脂抗体(aPL),结合临床上动脉或静脉血栓形成以及病理妊娠,可对抗磷脂抗体综合征(APS)做出诊断。临床试验表明无症状性aPL阳性SLE患者,接受阿司匹林一级预防似乎能够降低血栓事件发生率,使病人受益。对无心血管和血栓危险因素存在、无SLE临床症状和体征的患者,建议不需要阿司匹林一级预防。
对急性髓细胞白血病(AML)的根治依赖于成功的诱导治疗以达到完全的缓解(CR)和缓解后治疗以阻断复发,缓解后治疗仍是一个重大挑战。文章首先介绍了诱导治疗AML,在此基础上讲述了缓解后治疗以及缓解后非移植患者应该进行高强度的化疗。同时在AML治疗中有效的新药物和具有生物活性的新的靶向药物都引起了人们的兴趣。
无论原发还是继发于MDS的急性髓性白血病(AML),随着年龄的增长很少能被用于年轻患者的标准治疗方法治愈。文章首先对老年AML做了简要介绍,在此基础上讲述了移植物抗白血病效应以及减低剂量预处理(RIC)移植。同时针对老年患者提出了移植的局限性和改善疗效的可能途径,改善初期治疗反应、完全缓解的必要条件以及亲缘供者干细胞的选择等。
与20年前骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗不同,目前MDS治疗分为低危组和高危组。对低危组患者,应评估患者对红细胞生成刺激剂(ESAs)治疗的反应,来确定这些患者是否应该接受ESAs治疗或应接受非生长因子治疗。文章首先介绍了治疗MDS的老药,在此基础上对比介绍了治疗MDS的新药和借鉴来的药物以及治疗高危MDS的新药。同时讲述了MDS治疗的花费问题,指出作为医疗健康的提供者,医生们有责任在提供“新
骨髓增生异常综合征(MDS)的特点是血细胞减少,有转化为急性髓细胞白血病(AML)的风险。虽然有新的治疗方法,但MDS主要治疗仍是支持治疗,支持治疗的目的主要是减轻血细胞减少,给予输注血制品。红细胞输注使患者有铁过负荷的风险(IOL)。文章首先讲述了铁过负荷和支持治疗,在此基础上介绍了铁鳌合治疗改善血细胞减少,可能与氧化应激有关,并介绍了铁鳌合剂和铁鳌合治疗指南,产临床前实验和临床实验数据证实降铁