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益髓生血颗粒是根据中医肾生髓理论，在多年临床实践基础上总结出来的有效方剂，其疗效特点是能明显提高患者机体的生命活力，改善临床症状，提高整体效应。根据临床及实验研究结果，首次对中药治疗β-地贫提出较明确的理论认识:中药治疗β-地贫的理论基础是中医肾生髓理论；治则治法是补肾益髓法；作用特点是多靶点的整体效应;提出了中药治疗β-地贫的可能机制:中药治疗能开启γ基因，促进γ-珠蛋白基因表达，诱导 H6F合成增加，从而代偿了β-基因功能缺陷，达到治疗的目的。本研究为传统中医药治疗β-地中海贫血提供了理论和实践依据，也使中医肾生髓经典理论的现代研究从理论到实践达到新的水平。