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目的 观察补肾活髓颗粒治疗慢性再生障碍性贫血(简称CAA)临床疗效，并从调控mTOR信号通路角度探讨其对CAA的作用机理.方法 随机将70名CAA患者随机分成两组，试验组35例，采用在常规西药治疗的基础上加用口服补肾活髓颗粒治疗.对照组35例，采用西药常规治疗；两组均以6个月为一疗程，并设30例健康人为正常组.观察CAA患者治疗前后临床症状、临床疗效及不良反应，并用RT-PCR方法检测CAA患者骨髓单个核细胞mTOR信号通路中的mTORmRNA表达.结果 1.试验组总有效率83.33％；对照组总有效率为64.51％.试验组总有效率高于对照组，两组总有效率比较有统计学意义＜0.05).2.试验组与对照组治疗后的HGB(血红蛋白)、WBC(白细胞)、PLT(血小板)均有明显上升，与疗前相比差异有统计学意义(P＜0.01).3.CAA患者骨髓中mTOR表达水平低于正常水平(P＜0.01)，治疗后两组mTOR mRNA表达水平均有所提高，但试验组高于对照组，有显著统计学意义(P＜0.01).结论 1.补肾活髓颗粒可显著改善CAA患者临床症状，提高临床疗效，且安全、无不良反应.2.补肾活髓颗粒可显著提高HGB(血红蛋白)、WBC(白细胞)、PLT(血小板)的数量. 3.补肾活髓颗粒通过激活CAA患者mTOR信号通路活性增加骨髓造血细胞的增殖，提高骨髓造血细胞的数量，并改善恢复骨髓造血功能.4.补肾活髓颗粒治疗CAA的作用机理可能是通过影响mTOR来调控该信号通路来实现的.