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目的 评价异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效.方法 回顾分析2007年12月至2015年2月间接受allo-HSCT治疗的18例PNH患者临床资料.原发PNH4例,AA-PNH 14例.9例为单倍型移植(其中1例为双份脐血植入失败后挽救性单倍型移植),7例为HLA相合同胞供者移植,2例HLA相合无关供者移植.预处理：13例接受改良BuCy方案为主的清髓性预处理,5例非清髓性预处理.移植物抗宿主病(GVHD)预防：同胞供者移植为环孢霉素(CsA)联合短程甲氨蝶呤(MTX),单倍型及无关供者移植为CsA或他克莫司(Fk506)、霉酚酸酯(MMF)联合短程MTX.结果 所有患者均获造血重建.中性粒细胞(ANC)≥0.5×109/L中位时间为移植后11(10～26)d,PLT恢复至≥20×109/L的中位时间为移植后15 (11～120)d.3例患者发生急性GVHD(aGVHD),其中II度2例,Ⅳ度1例.2例发生局限型慢性GVHD (cGVHD).中位随访14.6 (2.0～86.7)个月,18例患者中死亡3例,死因分别为重度aGVHD、肺部重症感染、肺部感染合并移植相关的血栓性微血管病(TA-TMA).预期5年无病生存(DFS)率为(80.5±10.2)％.结论 allo-HSCT治疗PNH疗效确切,预后良好,在补体C5单抗尚未广泛应用的情况下,可作为有价值的治疗手段.