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<正>单基因遗传病是指一对同源染色体上单个基因或一对等位基因发生突变所引起的遗传病,又称孟德尔式遗传病。已知的很多疾病都属于单基因病。如:地中海贫血,血友病A、脊髓小脑共济失调、假性肥大型肌营养不良等。基因治疗是目前研究单基因病的治疗的一个重要方向,但仍存在一些不足。基因治疗,通过在基因水平的改变来治疗疾病。目前主要上是通过在目的细胞内强制表达外源基因或抑