目的真实世界研究(real world study,RWS)是一种新药上市后临床再评价的新理念,采用RWS评估多发性骨髓瘤(MM)主要新药有效性和安全性,为评价药品的受益-风险及前景预测提供依据。方法收集华西医院血液科从20140101至20140731间MM住院患者,排除同期其他MM临床试验入组患者,对诊疗选择完全取决于病情和患方意愿,建立一个非随机、开放性、不使用安慰剂的非盲试验数据库,进行整体分析和主体新药(硼替佐米、沙利度胺、来那度胺、双磷酸盐)的评价,验证疗效的同时,发现药物的潜伏不良事件。结果入院MM患者52人,男女比1.4:1,中位年龄62岁,初治、复发/难治比1:1,以Ig G型、ISSⅢ期、DS分期3A期为主,其中1人为ASCT后复发;中位总体生存(OS)64个月,初治组中位疾病进展时间(PFS)28个月,其中61.5%的患者正规使用双磷酸盐;硼替佐米(BD方案)、沙利度胺(MPT方案)、来那度胺(Ld方案)使用率依次为55.8%、48.1%、9.6%,一线用药率依次为58.6%、28%、20%,有效率依次为62.1%、42.8%、20%(P<0.01),中位起效时间依次为20、40、33天(P<0.05),中位PFS依次为13.6、10.5、8.4个月(P=0.081);另一方面,由于严重不良反应导致停药率依次为3.4%、8.0%、40%。结论中国西部经济现状限制了MM新药普及;初治组中,硼替佐米起效快、有效率高,沙利度胺部分有效、起效缓慢,来那度胺主要作为二线用药,尚未发现第二肿瘤效应;RWS将为预测新药时代MM治疗前景提供更客观实用的参考依据。