生物基因药物作为人类防病治病一种新的非常有希望的手段，疗效之显著，发展之快速。同时，随着现代医药生物技术的发展以及人类基因组计划的完成和遗传病基因的不断发现，越来越多的人类功能基因得到克隆、表达和应用，对医药领域产生了巨大的影响。目前，转基因动物和转基因植物、基因扩增技术、蛋白质工程、抗体工程与基因治疗等新技术的研究取得了重大突破与发展，为医药生物技术开拓了一个新的领域，并为产生大量有益于人类健康的医药生物技术产品奠定了基础，成为本世纪—个新的经济增长点。 然而，对于此类药物的临床前安全性问题必须给与足够的重视：确定种类，明确种类的性质；建立规范标准的质量检测方法，确保产品质量；从理论上充分认识其产品的特性、临床用途、适用人群和拟用治疗期间；开展系统研究，建立切实可行的安全评价研究总体方法等。