【摘 要】
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目的：黏多糖病Ⅰ型是一种进行性多器官受累的遗传代谢性疾病,Hurler综合征是黏多糖病Ⅰ型的最严重类型,常发生严重的心肺或中枢神经系统并发症而导致早期死亡。迄今为止,
【机 构】
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广东省第二人民医院血液科 510317
【出 处】
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广东省医学会第十七次血液病学学术会议
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目的：黏多糖病Ⅰ型是一种进行性多器官受累的遗传代谢性疾病,Hurler综合征是黏多糖病Ⅰ型的最严重类型,常发生严重的心肺或中枢神经系统并发症而导致早期死亡。迄今为止,造血干细胞移植仍是Hurler综合征患者最有效的标准治疗方法,而黏多糖病患者由于多脏器受损,常出现较高的预处理相关毒性和移植物衰竭及移植物抗宿主病发生率,移植相关死亡率高。我们通过减低预处理剂量和增强移植前后免疫抑制的方法,探讨减低预处理剂量的异基因干细胞移植治疗黏多糖病的疗效。
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