【摘 要】
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地中海贫血病β型(β-Thalassemia)和镰刀型红细胞贫血症(SCD,Sickle CellDisease)由位于11 号染色体的HBB 基因突变导致。目前该病临床治疗手段非常有限、包括长期输血
【出 处】
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中国细胞生物学会干细胞分会第四届年会
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地中海贫血病β型(β-Thalassemia)和镰刀型红细胞贫血症(SCD,Sickle CellDisease)由位于11 号染色体的HBB 基因突变导致。目前该病临床治疗手段非常有限、包括长期输血、使用大剂量铁螯合剂以及造血干细胞移植(HCT,Hematopoietic StemCell Transplant)等。随着基因编辑与诱导多能干细胞技术的突破性进展,基因治疗再度成为再生医学领域的重要研究方向。我们发展了第三代腺病毒载体(HDAdV,Helper-Dependent Adenovirus)依赖的HBB 基因靶向编辑技术,利用单一载体可在人类造血干细胞以及诱导多能干细胞水平高效修复HBB 基因上的任意突变,并通过深度全基因组外显子测序实验验证了该手段的安全性。为以干细胞作为载体的HBB 基因突变相关贫血症修复治疗提供了新的手段。
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