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目的：本研究旨在通过对开展预防治疗的重型血友病A患儿药代动力学(PK)检测及预防治疗相关数据收集,了解应用药代动力学指导重型血友病A患儿开展预防治疗的意义；方法：对2015年2月至6月在首都医科大学附属北京儿童医院血友病门诊接受预防治疗的18例重型血友病A患儿经过72小时洗脱期后单剂量输注50IU/kg FVIII；分别于输注因子前30min内、输注后1h、9h、24h、48h5个点取血,并对样品进行离心、测定FVIII浓度.应用Winonlin软件进行PK检测,并计算个体半衰期(t1/2)及每周谷浓度<1％时间(h)；收集预防治疗方案信息及相关数据,并对上述结果进行统计分析；结果：(1)一般资料：18例患儿入组,中位年龄为8.95岁(范围5-15.58岁).开始预防治疗中位年龄为7.08(范围5.0-15.1)岁；每周1次占5.6％(1例),每周2次占61.7％(13例),每周3次占83.2％(4例).预防治疗中位因子使用量为26.3IU/kg.w,(14.7-65.4 IU/kg.w).靶关节数目平均为1.5个(0-3个)/人；年关节中位出血次数为12次(6-30次)；近三月中位出血次数为2.0(1-9)次,中位关节出血次数为3.2(1-6)次/人.(2)PK数据：FVIII半衰期平均为10.37±2.79(6.32-15.16)小时；按现有预防治疗方案计算,FVIII谷浓度＜1％的时间为-90.56～102.33小时,中位时间为37.9小时.半衰期与年关节出血次数及近3月靶关节出血次数均呈负相关,即出血次数随半衰期缩短而增加(p=0.0418和p=0.0117),而 “每周FVIII小于1％的时间(小时)”与年关节出血次数呈正相关,即时间越长关节出血次数越多(p=0.0140).(3)根据PK数据,现有治疗方案需要调整：1)对FVIII谷浓度＜1％的时间为正值的可通过增加给药次数或单次给药剂量来使FVIII的谷浓度维持在≥1％,从而减少出血的发生.2)对于时间为负值的,提示在当前的给药方案因子过度,建议减少给药频次或减少给药剂量来达到最大成本效益比. 2 结论：FVIII的药代动力学与患儿预防治疗后出血情况相关,应用药代动力学可以指导和调整预防治疗方案,从而在中国重型血友病A患儿的个体化预防治疗中发挥指导作用,避免致残.