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作为研究基因功能的重要手段,基因的定点修饰、编辑技术一直为现代代分子生物学的研究热点.近十年来基于靶向核酸酶(targeted nucleases)的基因组编辑技术取得了里程碑式的突破与进展.CRISPR/CAS9则属于一种在RNA序列引导下识别靶基因核酸酶系统，且只需改变很短的RNA序列就可以实现不同位点的特异性识别及靶基因降解或编辑修饰，并被证实几乎可以在所有动物和植物细胞中诱导位点特异性的遗传改变。随着对CRISPR/CAS9对靶基因识别及剪切的机理及CAS9结构的深入了解，已有多种有效途径对体外培养细胞进行特异的基因敲除及编辑。