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白血病是一类造血干细胞异常的克隆性恶性疾病,15岁以下患有癌症的儿童有1/3是白血病.更重要的是,90%以上白血病的致病原因和发病机理都是不明确的.白血病基因治疗的关键是确定不同类型白血病的不同致病基因.髓系造血关键性步骤是通过各种转录因子如PU.1、CEBPα和RUNX1等之间的相互作用实现的.斑马鱼具有体积小、生殖能力强、生殖周期短、体外受精、胚胎透明且生长迅速等独特的优势,特别适用于正向遗传学突变体的筛选;同时,斑马鱼的血液和心血管系统早期发育与人类极为相似,造血缺陷突变体可存活数天.