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由于小核酸药物自身成药性缺陷，如体内易被降解不稳定、靶向特异性差等，导致其体内功效作用不明显等，因此，如何实现基因治疗药物体内稳定性、靶向递送/可控释放、有效提高其治疗功效作用是长期制约其成药性和临床应用发展的关键性技术难题。小核酸药物递送系统的设计和构建是解决其成药性的核心关键问题。由此，报告将总结本课题组针对输递过程中的若干关键技术问题，设计并构建的一系列基于脂质分子的小核酸药物输递系统。