【摘 要】
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目的 Beta-Thalassemia major is the most severe form of β-Thalassemia, an inherited and fatal disease caused by mutation of β-globin gene.At present, allogeneic hematopoietic stem cell transplant is the
【出 处】
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中华医学会血液学分会第九次全国造血干细胞移植学术会议
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目的 Beta-Thalassemia major is the most severe form of β-Thalassemia, an inherited and fatal disease caused by mutation of β-globin gene.At present, allogeneic hematopoietic stem cell transplant is the only established therapy for patients with Beta-Thalassemia major, which is limited either by lack of available donors of hematopoietic/progenitor stem cells or immunological rejection.for the β-globin gene expression in hematopoietic/progenitor stem cells.
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