单样本随机对照试验(n-of-1 trial)是一种特殊的RCT临床试验方法，以单个病例自身作为对照，对病例进行双盲、随机、多次交叉的试验。通过这种自身对照的方法，研究者可在短时间内确认试验药物或对照药物对该病例的最佳治疗方案，对受试者实施进一步治疗和跟踪。使病人从该试验中直接获益。这种试验方法可有效地减少临床试验中常常出现的安慰剂效应，最大程度地展示试验疗效。该试验简单易行，易被病人接受，失访率低，其设计、执行简单，随机化可避免主观性选择偏倚，双盲法可避免实施和测量偏倚，个例研究可避免因个体差异带来的影响，尤其适用于需要长期治疗的慢性疾病。在中药临床试验中，受试者的基线证候往往差异很大，受试者入组筛选的不一致，如使用通常的平行试验方法，将很难排除由于基线证候不一致导致的疗效评价偏倚。单样本随机试验首先应用于心理学的研究，国内外许多学者已陆续运用该试验方法于临床研究。然而，这种试验却对统计方法学提出了挑战，几乎还没有对单样本随机试验统计方法学的系统研究。本报告之目的是讨论单样本随机试验在中药临床试验中的应用，并对其相关的统计方法学进行探讨。