诱导成功缓解后的治疗,包括使用大剂量阿糖胞苷进行强化化疗、自体和异基因造血干细胞移植(HSCT),被公认是急性髓细胞白血病(AML)通往治愈的主要途径.近年来,有研究联合治疗的临床试验观察到,在巩固强化治疗完成后的维持治疗中引入激酶抑制剂和去甲基化药物,也能减少复发和延长生存.更重要的成果是,对疾病遗传学背景的研究促进了该疾病分类的延伸,也使得能够根据基因突变的情况在治疗前就对疾病进行危险分层.此外,在治疗和随访过程中不同时间点的评价指标也是对治疗前危险分层相关参数的有力补充.在这样的情况下,越来越多的依靠微小残留病灶的评估情况对治疗方案进行动态调整.目前,对高复发风险的患者行相合的亲缘或无关供者HSCT的治疗策略仍然是有价值的,且被公认为金标准.而行自体HSCT,尤其对低危组患者,效果也较乐观.尽管如此,更多的靶向治疗方案,包括在强化化疗前或后序贯联合使用激酶抑制剂和去甲基化药物,目前都正处于临床评估中.这些靶向治疗方案可能会导向基于基因型危险分层的治疗策略,而不仅仅是单纯危险分层的治疗策略。