【摘 要】
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锌指核酸酶(Zinc finger nuclease,ZFNs)是一种人工合成酶,含有锌指蛋白DNA结合域和非特异性核酸酶FokI结构域.ZFNs在基因组靶向修饰方面发挥重要的作用.快速组装及筛选
【机 构】
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陕西师范大学生命科学学院基因治疗研究室,710062
【出 处】
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第十一届全国酶学学术讨论会暨邹承鲁诞辰90周年纪念会
论文部分内容阅读
锌指核酸酶(Zinc finger nuclease,ZFNs)是一种人工合成酶,含有锌指蛋白DNA结合域和非特异性核酸酶FokI结构域.ZFNs在基因组靶向修饰方面发挥重要的作用.快速组装及筛选有效的锌指核酸酶对于基因功能研究及其在单基因遗传性疾病的治疗方面具有重要的意义.本研究在建立快速组装ZFNs及筛选其活性的基础上,首次采用单一腺病毒载体,同时表达donor及ZFNs,并在体内、外验证了该载体在基因组靶向修饰中的效率,为ZFNs应用于疾病的基因治疗研究奠定了基础.同时我们也探讨了将腺病毒载体与TALEN及gRNA-Cas9等新型基因组靶向修饰技术结合起来,用于基因功能研究及疾病基因治疗的可行性.
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