目的：系统评价干细胞移植治疗原发性扩张型心肌病的临床疗效和安全性。方法：检索中国生物医学文献光盘数据库、CNKI数据库、维普数据库、万方数据库、Cochrane图书馆临床对照试验数据库、OVID medline和EMBASE。由2名研究人员独立阅读并交叉核对纳入研究及其资料。主要疗效指标为病死率和心衰量表；次要疗效指标为左室射血分数、左室舒张末期内径和六分钟步行距离。安全性指标为不良反应事件发生率。采用Cochrane协作网提供的RevMan 5.0.2软件进行Meta分析。结果：7个RCT，共包括267名患者，Meta分析结果：细胞移植联合常规药物治疗的3年病死率与单用常规药物治疗相比无差别；细胞移植联合常规药物治疗在提高术后3个月左室射血分数方面并不优于单用常规药物治疗；与细胞移植有关的不良反应尚未发现。结论：细胞移植联合常规药物治疗并不优于单用常规药物治疗，然而，由于纳入的RCT数量较少，质量较低，因此还有待于更多大规模高质量的研究以进一步论证。