边际转移模型及应用

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纵向数据分析在众多研究领域中具有广泛的应用,不同于一般的数据分析,其特点在于数据来自多个个体在不同时点上的重复观测,而个体重复观测的数据间存在相关关系。纵向数据分析中发展了一系列方法,以适应具有相关关系数据的分析需要。本文介绍了Heagerty提出的一类边际化模型——边际转移模型。边际转移模型可以实现协变量对响应变量总体平均水平的影响效应的评价,另一方面,模型通过对前期响应变量观测对当前观测的影响效应的评价,实现了对个体重复观测间相关的刻画。特别的,边际转移模型在分析二分响应变量的纵向数据中具有特别的优势,为二分纵向数据分析提供了有力的工具。  文章在对边际转移模型的基本问题,参数估计、检验及模型评价进行细致介绍的基础上,深入讨论了边际转移模型的建立过程,将边际转移模型应用于“2型糖尿病合并冠心病中医综合治疗方案研究”的临床研究项目,研究糖尿病患者疲倦乏力症状的改善,响应变量为二分类数据。应用研究结果表明,对糖尿病患者的疲倦乏力症状,中医治疗药物干预比西医治疗药物干预有更好的改善效果,而感兴趣的其他背景信息,包括患者性别、年龄及糖尿病病程对症状改善没有显著的影响。另外,相比于前1期没有出现疲倦乏力症状的患者,前1期出现疲倦乏力症状的患者在当期出现症状的风险更高,并且随着时间的推移,这一风险会越来越高,表明该临床研究项目中所使用的中、西医药物治疗干预对糖尿病患者疲倦乏力症状的长期治疗效果都会降低,提示研究人员追踪原因以改进治疗干预方案。同时基于应用分析的结果与直接边际模型和转移模型进行比较,验证边际转移模型的特点,其参数的解释保证了模型可以很好的解决研究者感兴趣的两方面问题,另外,对响应变量与协变量关系的参数估计具有稳健性,保证了其在错误识别重复观测间相关情形下的可用性。  本文共分为五章,具体内容如下:  第1章为绪论。首先介绍本文的研究背景、研究意义,同时从分析的目的出发,介绍了纵向数据分析的概况,接下来阐述了本文的研究方法和思路。  第2章为基本问题的讨论。首先介绍了模型的提出。接下来对边际转移模型的形式及假定进行了探讨,揭示了模型的适用条件,同时通过与边际模型和转移模型的比较,讨论了模型在参数的解释及估计的稳健性方面的特点。  第3章为边际转移模型的建立过程。详细介绍了边际转移模型的参数估计、模型检验及评价等问题。其中讨论了所采用的最大似然估计的计算复杂度及参数估计的性质等问题,同时介绍模型检验及评价方法,为模型的构建提供指导。  第4章为应用分析部分。该部分以对糖尿病患者疲倦乏力症状改善的研究为例,展示了边际转移模型建立的过程,并通过边际转移模型的分析,对研究中感兴趣的问题进行了回答。另外,又将边际模型及转移模型应用于这一数据,以验证边际转移模型不同于边际模型和转移模型的特点。  第5章为总结及未来研究的讨论。首先总结了文章对边际转移模型的讨论,以及研究中遇到的实际问题。并针对不足和需要改进之处,提出了未来研究的方向及相关的研究进展。
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