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目的:内镜黏膜下剥离术(ESD)对于治疗巨大广基直肠肿瘤的疗效尚未确定。本研究的目的是评估ESD治疗直径50mm以上直肠侧向发育型肿瘤(LST)的安全性和有效性。方法:回顾南京鼓楼医院消化内镜中心2011年6月-2017年6月行ESD治疗的直径大于20mm的直肠LST的临床资料,剔除:1)合并遗传性息肉病者;2)合并炎症性肠病者;3)合并进展型肠癌者;4)术前放大及染色内镜检查提示黏膜下深层浸润者;5)直肠多发LST;6)资料不全者。最后纳入的有131位患者,分析比较病灶直径20-50mm及大于50mm病人的临床病理特征及手术结果。结果:20-50mm及>50mm组分别纳入86、45个病例,两组病例除在病灶大小上有统计学差异外(P<0.001),余下年龄、性别、病灶位置、内镜下分型在两组之间均无显著差异,其中20-50mm及>50mm组低位直肠LST中分别有17、12例累及齿状线。20-50mm组及>50mm组HGIN+癌的比例分别为47.7%、71.2%(P=0.01),黏膜下浸润比例无统计学差异(p=0.692)。>50mm组的手术剥离时间明显长于20-50 mm组(P<0.001),但>50mm组的剥离速度明显高于20-50mm组(P<0.001)。>50mm组的整块切除率低于20-50mm组(p=0.034),但两组间R0切除率和治愈性切除率无统计学差异。20-50mm组出现1例穿孔(1.1%)、5例迟发性出血(5.8%)、1例狭窄(1.1%),其中3例出血累及齿状线,1例狭窄累及齿状线。>50mm组出现2例穿孔(4.4%)、1例迟发性出血(2.2%)、2例狭窄(4.4%),其中1例出血累及齿状线,2例狭窄累及齿状线。两组相比并发症无统计学差异。>50mm组中,HGIN+癌组与LGIN组结节混合型LST 比例分别为93.7%、53.8%,分型有统计学差异(P=0.006),余下年龄、性别、病灶位置、内镜下分型、手术时间、切除速度、并发症、整块切除、R0切除及治愈性切除率在两组之间均无显著差异。结论:1.直径>50mm的直肠LST恶性潜能更高。2.在>50m的LST中,结节混合型LST是病灶发生癌变的危险因素。3.与20-50mm组比较,ESD治疗>50mm的LST并发症发生率无明显上升,治愈性切除率无明显下降。4.并发症主要出现于累及齿状线的病变,ESD治疗低位直肠LST需谨慎处理。5.病理切缘阳性及不详者需密切随访,尤其是病灶合并癌变者。6.ESD是治疗直肠巨大侧向发育型肿瘤的安全有效的方法,它治愈性切除率高,并发症发生率低,可为病理提供完整的标本,并减少外科手术干预。