[目的]：评价经皮穿刺腔内间隔心肌化学消融术(PTSMA)治疗肥厚型梗阻性心肌病(HOCM)患者的中-远期疗效及术后药物治疗对左心室结构、功能及左室流出道压力阶差(LVOTPG)的影响；评价应用经胸多普勒超声心动图(TDE)定量估测左室流出道压力阶差(LVOTPG)的准确性。[方法]：本研究分为2步进行：第一步：对2005年1月至2013年10月在昆明医科大学第一附属医院心内科行PTSMA治疗的HOCM患者25例,术前一周内行TDE检查及LVOTPG测定,术中导管再次测量LVOTPG,测定两种方法测量LVOTPG的相关性,以评价TDE测量LVOTPG的准确性。为下一步的研究提供可靠的方法学依据。第二步：收集2005年1月至2013年10月在昆明医科大学第一附属医院心内科住院并确诊为HOCM,同时行了PTSMA术的患者25例,术后随访1-24个月,平均(17.00±8.20)个月。随访内容包括临床症状、术后继续服药情况、LVOTPG.心脏结构(LAD、IVS基底段厚度、LVOTD)及功能(左心室射血分数EF%值)的变化。[结果]：1.TDE测量的LVOTPG为36-240mmHg,平均为(120.36±50.50) mm Hg;左心导管测量的LVOTPG为39-245mmHg,平均为(120.48±49.28) mm Hg。 Person相关分析显示两种方法来源的LVOTPG高度相关(r=0.886,P<0.001)。应用Bland-Altman方法分析,TDE和左心导管测量LVOTPG的95%可信区间在(-51.10-50.91mmHg)之内,仅2例位于一致性区间界限以外。TDE高估LVOTPG达1OmmHg以上者2例(8%),低估达lOmmHg以上者3例(12%)；各观测值的变异程度为41.95%。TDE高估LVOTPG的程度平均为(13.52±2.11) mmHg,低估程度(13.70±2.50) mmHg. TDE高估及低估LVOTPG幅度的差异无统计学意义(P=0.903)。结果显示,TDE测量LVOTPG是重要的、有效的无创检查方法。2.25例HOCM患者行PTSMA介入治疗后的即刻LVOTPG就下降至3-78mm-Hg,平均(29.16±18.70)mmHg,与术前(120.48±49.28) mmHg比较,P<0.01。对术后患者(其中1例术后4h死亡)进行跟踪随访1-24个月,平均(17.00±8.20)个月；24例患者的相关梗阻症状在术后均不同程度减轻或消失,生活质量较术前明显改善。术后患者的平均LAD、平均IVS基底段厚度、平均LVOTD、平均LVOTPG均呈逐渐改善趋势,且于术后24个月其变化仍有统计学意义(分别与术后1-3个月或6个月比较,P<0.05或P<0.01)；平均左心室射血分数(EF%值)于术后2周内明显下降(P<0.01),术后2周至3个月又恢复至略低于术前水平(与术前比较,P>0.05),术后3个月-24个月未再见明显变化(分别与术后3个月比较,P>0.05)。按术后是否继续规律服用β受体阻滞剂和(或)钙离子拮抗剂或丙吡胺等药物,将所有患者分成术后规律服药组、术后未规律服药组,并对2组术后分别进行TDE随访。从随访结果看,术后规律服药组除平均左心室射血分数(EF%值)于术后3个月后再未见明显变化外,余各随访指标均呈逐渐改善的趋势,且于术后24个月其变化(术后6个月、12个月、24个月分别与术后1-3个月比较,P<0.05或P<0.01)仍有统计学意义；而术后未规律服药组除平均LVOTD于术后12个月后未再见明显变化外(与术后12个月比较,P<0.05),余各观察指标于术后3个月后未再见明显变化(分别与术后1-3个月比较,P<0.05)。[结论]：1、TDE估测LVOTPG和左心导管测量LVOTPG呈高度相关,可作为诊断LVOTO最主要的无创检查方法,但不能完全取代左心导管检查。2、术后患者的平均LAD、平均IVS基底段厚度、平均LVOTD.平均LVOTPG均呈逐渐改善的趋势,其中平均LAD明显改善早于其它指标。这些指标于术后24个月仍持续改善。3、术后2周内平均左心室射血分数(EF%值)明显下降,术后2周至3个月又恢复至略低于术前水平,但与术前比较无显著性差异,至术后24个月内未再见明显变化。4、术后规律服药组中平均LAD、平均IVS基底段厚度、平均LVOTD.平均LVOTPG均呈逐渐改善的趋势,这种趋势持续至观察终点；而未规律服药组除LVOTD外,余上述指标术后3个月后就未再见明显变化。因此,本研究表明术后规律服药组疗效可能优于术后未规律服药组。5、TDE在筛选HOCM适应证患者、PTSMA术中监测以及术后疗效评价中均具有重要价值。6、PTSMA术即刻及术后中-远期疗效显著,是一种治疗HOCM患者安全、有效的微创方法,但因其属于破坏性手术,需严格进行手术风险控制。