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研究目的:评估EQ-5D在中国SLE患者人群中的有效性和可靠性;评价EQ-5D法等多种方法测量我国SLE与RA患者疾病效用值的临床价值;通过构建RA疾病Markov数学模型,分析常见6种治疗策略用于MTX治疗失败的活动性RA患者的成本效益,为医疗决策制定者提供理论依据。研究方法:研究纳入240例SLE患者,完成EQ-5D-5L、SLE特异性量表Lupus Qo L等问卷,其中部分病情稳定的患者于2-4周后进行重复测量,检测EQ-5D的内容效度、聚合效度、区分效度和重测信度等指标。另纳入245例SLE患者和110例RA患者,记录相应的疾病特征信息,采用直接法(等级尺度法、标准博弈法、时间权衡法)和间接法(EQ-5D转换值法)测量所有患者的疾病效用值,部分患者间隔2-4周重复测量,观察并评价不同测量方法的有效性、可靠性及相应效用值的预测因子。以中国医疗系统为研究角度,构建RA疾病数学模型(Markov模型),对常用于MTX治疗失败中重度RA患者的四大类6种策略(1.加用小剂量糖皮质激素,2.加用NSAIDs,3.联合cs DMARDs,4.联合常见TNF拮抗剂依那西普、英夫利昔单抗、阿达木单抗)进行成本效益分析,并对模型的稳健性进行一维敏感性分析和概率敏感性分析。研究结果:共有214例SLE患者完成EQ-5D-5L和Lupus Qo L问卷测量,其中20例患者间隔2-4周进行重复测量。EQ-5D-5L得分与Lupus Qo L中除亲密关系(r=0.179)和自我形象评价(r=0.179)外的其余维度均有中至强相关,与SLEDAI、SDI等疾病特征具有中度负相关(r=-0.589,-0.509),且可以对不同疾病严重程度的患者进行区分。EQ-5D-5L与Lupus Qo L中的相似维度相关性较好,显示出较好的结构效度(r:0.631-0.812)。EQ-5D-5L测量结果未出现地板效应,但是仍然存在相对较大的天花板效应(34%)。多种方法所测SLE疾病效用值为0.669-0.805,RA疾病效用值为0.61-0.82;结果与相应的疾病特征有一定程度的相关性,多元回归模型显示SLEDAI和Lupus Qo L中情绪健康和疼痛维度是VAS法所测SLE效用值的预测因子,DAS28与HAQ评分是RA效用值较好的预测因子。RA Markov模型进行的治疗决策分析结果可见,与小剂量激素联合cs DMARDs策略相比,依那西普、英夫利昔单抗和阿达木单抗策略的增量成本效用比(ICER)分别为￥622653.41/QALYs、￥531872.30/QALYs、￥612141.40/QALYs,均大于以3倍中国人均GDP为标准的患者意愿支付阈值;加用NSAIDs策略、联合另外一个cs DMARDs策略增量效益为负值,故均不具备成本效益。结论:EQ-5D应用于中国SLE患者人群时的有效性和可靠性良好,可作为一般性测量工具测量患者效用值等生活质量指标。不同测量方法测得SLE及RA的疾病效用值存在可接受范围内的差异,推荐使用EQ-5D方法作为中国SLE及RA患者人群疾病效用值测量的标准方法。中国RA疾病治疗方案决策模型显示,在中国卫生环境配置条件下,对于之前MTX治疗失败的活动性RA患者来说,小剂量激素联合cs DMARDs方案是最具成本效益的治疗方案。