目的：CRISPR/Cas9等基因编辑技术的迅速发展极大地推动了基因治疗的进步，开发方便简捷、低毒高效的基因药物递送体系成为了当前研究的热点。为了将靶向特殊基因序列的基因编辑系统递送至细胞内并发挥其相应的作用，本文设计了一种具有高转染效率和低细胞毒性的聚合物基因递送系统，即以聚（β-氨基酯）（PBAE）为基础的阳离子聚合物载体。该载体系统通过静电相互作用与基因药物复合形成纳米粒，能跨越细胞内外存在的生理屏障，保护基因不被体内外的各种物质破坏，并通过“质子海绵”效应在细胞内实现基因药物的内涵体/溶酶体逃逸，进而在胞核发挥其治疗作用。PBAE载体系统因其特有的优势，将在基因治疗领域发挥极大的作用，具有广泛的应用前景。　　方法：通过经典的Michael加成反应合成PBAE聚合物，利用核磁共振氢谱（1H-NMR）、凝胶渗透色谱（GPC）和傅里叶变换红外光谱（FT-IR）确定聚合物的结构，再通过静电复合作用制备PBAE和质粒的复合纳米粒，通过琼脂糖凝胶电泳、粒径（DLS）、电位（ζ-potential）和透射电镜（TEM）探究载体与DNA之间的相互作用，并通过细胞实验评估该系统的转染效率和细胞毒性。最后通过构建裸鼠宫颈癌移植瘤模型来考察该系统在体内的治疗作用，并进行了基质的毒性探究与系统的原位细胞的转染效率评价。　　结果：成功合成了线性PBAE和超支化PBAE两种聚合物，两种聚合物与绿色荧光蛋白质粒（GFP）进行复合，可制备成粒径在230-300nm的纳米粒子。纳米粒子表面的正电位有利于细胞的摄取，转染效率高达50%以上，且细胞毒性较低。PBAE与治疗性质粒复合后能有效抑制裸鼠移植瘤的生长。该体系能利用无毒性的基质制备成制剂，实现体内细胞的有效转染，为未来临床转化运用打下了坚实的基础。　　结论：成功构建了一种非病毒载体的聚合物基因药物递送系统，实现了对基因药物的稳定包载，促进了基因药物的高效转染和表达，为基因编辑技术的临床应用提供了新的思路。