目的：探讨30名杜氏肌营养不良患儿糖皮质激素治疗后的效果，进一步探索糖皮质激素治疗杜氏肌营养不良的有效剂量及时程。方法：1.参照2001年7月人民军医出版社第1版神经病学：神经系统遗传性疾病中关于杜氏肌营养不良的诊断标准，将2005至2011年在重庆医科大学附属儿童医院门诊部及住院部诊断的30例2岁至11岁不等的男性杜氏肌营养不良患儿纳入研究范围。2.30名患者治疗前均进行基因检测。对入选的30名患者每三个月随访一次共随访5次，共治疗15月。每次随访时均行肌力、腓肠肌硬度、Gower’s征等相关功能检查及肌酶谱、肺功能等实验室检测并调整用药剂量。3.治疗的主要药物为泼尼松，具体使用剂量如下：治疗的第一个三个月1.5毫克/公斤体重/天，第二个三个月1.0毫克/公斤体重/天，第三个三个月0.75毫克/公斤体重/天，第四个三个月0.5毫克/公斤体重/天，每日晨起后顿服，一年后改为0.5毫克/公斤体重/隔天；为预防糖皮质激素可能带来的副作用也同时每日或隔日补充钙剂（碳酸钙D3片）500毫克、免疫调节剂（甘露聚糖肽片）5-15毫克、以及长效维生素（呋喃硫胺片）25毫克。4.在治疗前和治疗后一年，每位患者需进行四肢长骨摄片以了解患者是否患有骨质疏松。5.所有数据将用SPSS统计软件进行统计,版本为17.0，统计学差异设置为0.05。结果：1.患者基因检测的阳性率为76.67%。本研究显示，DMD基因不同的外显子所占的缺失比例也不尽相同：51号外显子(30%)、48号外显子(26.67%)、45号外显子(20%)、50号外显子(16.67%)、49号外显子(13.33%)、17号外显子(10%)、8号外显子(6.67%)、12号外显子(6.67%)、44号外显子(6.67%)、19号外显子(3.33%)。2.DMD基因外显子缺失的数目与治疗前和治疗一年后患者空腹状态下的LDH、CK、CK MB血清值之间无统计学意义，提示二者之间无相关性。但激素治疗却与LDH、CK、CK MB的改变有相关性。3.30名患者治疗前肌力评分的均值为46.1分，用药后3个月肌力均值上升至49.8分，后由51.8分逐渐上升至53.0分，直至治疗后一年，平均肌力已达53.6分，肌力呈逐渐的上升趋势。4.治疗后不同时期30名患者血清LDH、CK、CK MB水平均值均有不同程度的下降。5.76.7%的患者在治疗一年后其腓肠肌硬度有明显改善，表现为硬度减轻，部分尚有弹性感。6.在治疗前，每一例患者的Gower’s征均为阳性，直至疗程满一年以后，30名患者中只有8名患者的Gower’s征仍为阳性，其余22名患者均已转为阴性，即Gower’s征的转阴率为83.3%。7.治疗前，有8名患者的基础肺功能有轻度异常，治疗一年后有5名患者的肺功能都已恢复正常，提示转阴率为62.5%。8.30名患者治疗前后均无明显骨质疏松等变化。9.患者治疗前后免疫力无明显下降。10.所有患者在服药期间均未出现视物模糊等眼部不适表现。11.研究中有一例患者因自行将泼尼松的剂量加倍故出现了轻度的库兴综合征的表现，剂量调整后渐恢复。结论：1.泼尼松对杜氏肌营养不良具有明确治疗意义，本研究给药方法临床可行，为今后该病的治疗提供了理论和实践依据。2.研究中多数患者未出现糖皮质激素的明显副作用，但临床研究时间较短，且病例数有限，其远期副作用尚待进一步研究。