干细胞临床研究是当今医学研究最热门、最前沿的医学项目之一,近年来迅速发展,在治疗内分泌疾病、心血管疾病以及肿瘤等疾病上都取得了重大进展,具有广阔的市场前景和规模。目前国际上已有9种上市干细胞产品,国际干细胞产业发展呈加快趋势。我国虽然也在干细胞领域取得了突破性的进展,但干细胞技术在我国仍属于临床研究阶段,尚未进入临床应用,干细胞临床治疗市场还不成熟,缺少重大临床研究成果。干细胞临床治疗领域的关键是要实现从基础研究向临床研究的合理、安全转化,临床医生的技能以及对我国相关政策的认知情况对临床研究的进展起到举足轻重的作用。我国20世纪90年代开始将干细胞技术应用于临床研究及治疗,目前已出台了一系列关于干细胞技术研究及应用的管理政策,但目前尚未建立一套完整的干细胞临床研究监管体制,干细胞临床研究的管理政策不尽完善。从事干细胞临床研究的科研人员和医务人员对政策的掌握度不高,对当前干细胞临床研究的管理效果也不是十分满意。一、研究目的本研究关注目前我国开展的干细胞临床研究项目进展,以及干细胞临床研究的治疗效果,重点了解干细胞临床医生对我国当前干细胞管理政策的认知情况以及满意度,发现其中的特点和规律,为干细胞临床研究的进一步发展、管理规定的进一步完善提供建议,以期更好的促进干细胞基础研究以及临床研究成果向临床治疗的应用转化,推动我国干细胞临床研究的健康、可持续性发展,加快干细胞临床应用成果产出。二、材料与方法通过专家咨询及文献检索,选取能代表我国干细胞临床研究水平的沈阳陆军总院、沈阳军区第463医院、沈阳军区第202医院、大连214医院、大连210医院、大连中心医院、北京空军总院、北京第263医院、广州军区总院、广州珠江医院、广东省人民医院、成都军区总院、南京军区总院、苏州省人民医院、上海长海医院、上海85医院、上海东方肝胆医院、上海长征医院、湖北省中山医院、河南东海肝病医院、兰州军区总院21家开展干细胞临床研究的三甲医院为研究对象(其中河南东海肝病医院为参照国家三级甲等医院标准建设的大型肝病专科医院),包括45个开展干细胞临床研究的科室、37个项目组、290名临床医生。通过自制问卷对干细胞临床研究项目的来源、审批机构、批准时间、干细胞来源、处理方式、适应症、不良反应、治疗效果、实现收入等进行全面分析;对开展干细胞临床研究科室的科室建设、人才结构等情况进行研究。此外,对从事干细胞临床研究的医生进行干细胞临床管理政策认知、管理效果满意度的调查。本文在分析和统计数据时采用描述性分析方法、χ2检验、logistic多因素分析方法。数据的录入和分析采用spss13.0软件,p<0.05有统计学意义。三、研究结果1.干细胞临床研究开展情况及治疗效果目前我国开展干细胞临床研究的科室主要包括血液科、神经内科、消化科、内分泌科等科室,其中以血液科最为成熟。在临床研究中所用到的干细胞多为异体干细胞,主要从外周血、脐带血以及骨髓中获取。多数干细胞临床治疗方法的适应症为两种以上,甚至有适应症达到6种。半数以上的患者在干细胞临床治疗中会出现不良反应,症状以头痛、发热、过敏为主。和普通疗法相比,有64.9%的干细胞治疗项目的疗效要优于普通疗法,其余35.1%的治疗效果与普通疗法几乎相同,没有显著区别。在干细胞临床试验阶段,绝大多数医院(73%)向患者收取治疗相关费用,多数干细胞疗法的费用在10万元以下,个别治疗项目超过100万元。2.科室建设情况我国干细胞临床研究科室的人才结构不尽合理,部分科室缺少中青年医生,初级职和高学历医生均存在不足现象。82.2%的科室没有从国外引进过干细胞临床研究专业人才,部分科室缺少参加国际重大干细胞相关会议的经验,在国际会议上发言次数较少。有33.3%的科室从未与基础研究部门开展过项目合作,66.7%的科室从未与干细胞企业开展过项目合作,而与基础研究部门合作是影响干细胞研究应用于临床治疗信心的主要因素。3.临床医生对政策的认知情况及满意度从事干细胞临床研究的医生缺少专业干细胞技术培训。有9.0%的医生完全不关注我国的干细胞管理政策,有54.1%的医生不了解2015年国家新出台的《干细胞临床研究管理办法(试行)》。医院是否提供政策培训是影响医生了解当前管理政策的主要影响因素。绝大多数医生认为当前的干细胞临床管理政策不完善,只有45.3%的医生认为当前的监管体制和管理政策对干细胞临床应用的发展起到促进作用。有21%的医生对当前的管理效果表示不满意,其中科室现有的资源(人员、资金、设备)配置是影响管理效果满意度的主要影响因素。多数医生认为国家亟需通过制定积极的政策来促进干细胞临床技术应用的发展。四、存在的问题及建议我国干细胞临床研究发展较快,国家近年来也出台了新的管理政策,但和国外发达国家相比还存在一定差距。当前我国干细胞临床研究存在的问题主要是干细胞临床研究管理规范不够完善、临床研究收费现象严重,部分操作程序不符合国家管理规定、干细胞临床研究科室资源配置及人才结构存在不足、临床研究与基础研究间合作不够紧密、干细胞临床研究医生技术水平以及政策认知不足。为了规范我国干细胞临床研究发展,应加强干细胞临床研究科室建设,合理完善资源配置,重点加大资金投入,鼓励干细胞治疗科室与基础研究部门协同交流合作。同时加强人才培养,构建合理人才梯队。医院应为干细胞治疗科室提供充分的资源保障和支持,向临床研究人员提供进修机会,定期开展干细胞临床研究政策培训讲座。为促进我国干细胞临床研究政策合理规范发展,建议国家积极构建信息平台,促进干细胞临床治疗研究人员与管理者信息沟通,加大监管力度,同时尽快将干细胞管理指导文件上升至法律法规层次,同时面向社会进行理性宣传,引导患者理性选择治疗方案,促进我国干细胞临床研究科学、可持续的有效发展。