背景对于新诊断的局灶性癫痫来说,药物的选择至关重要,不仅关系到药物的治疗效果而且会影响到患者的社会功能和生活质量。传统抗癫痫药物卡马西平和丙戊酸经过证实有良好的治疗效果。近几十年来,各种新型抗癫痫药物的出现给癫痫患者带来新的希望。然而,目前有关新型药物单药治疗局灶性癫痫的证据尚不充分,而且,新老药物的对比研究亦不足,有待于进一步研究。目的本研究对六种抗癫痫药物治疗局灶性癫痈的有效性进行比较,以期对新诊断局灶性癫痫临床药物选择产生一定的指导意义。方法本研究收集解放军总医院癫痫门诊2007年到2013年期间的局灶性癫痫患者作为研究对象,建立详尽的数据库,进行长期随访观察性研究,由癫痫专家根据患者特点分别应用六种抗癫痫药物卡马西平(CBZ)、左乙拉西坦(LEV)、拉莫三嗪(LTG)、奥卡西平(OXC)、托吡酯(TPM)和丙戊酸(VPA),进行正规、合理的治疗,进行至少一年的长期随访,综合多种方法评估药物的治疗效果(开始服药到第一次发作的时间、发作频率缓解百分比、无发作率等)、耐受性(不坚持服药的原因、不能耐受的副作用)和保留率,并应用COX模型对坚持服药的危险因素进行分析。结果一共有789例患者完成了此项研究,各组例数分别为CBZ 193,LEV 103, LTG 115, OXC 93, TPM 52和VPA 233例。CBZ、LEV, TPM、VPA和OXC开始应用后均能有效的控制发作,然而,LTG在第一次发作时间方面效果偏差。两两比较后发现CBZ(RR=0.498,0.356-0.696)、LEV(RR=0.556,0.381-0.810)和VPA (RR=0.623,0.451-0.860)在第一次发作时间方面均显著优于LTG。对于发作频率缓解百分比来说,OXC和CBZ均显著优于LTG(p<0.050)。对于自服药起连续12个月无发作率来说,CBZ的无发作率最高(85.55%),显著优于LTG (70.79%)、VPA (73.33%)、LEV (72.54%)和TPM (69.38%) (p<0.050)。 CBZ、OXC和LEV的保留率最好,其次是LTG,TPM和VPA的保留率最差。两两比较后发现CBZ和OXC的保留率相似,显著优于LTG、VPA和TPM(p<0.050);LEV显著优于VPA(p=0.021)。对于六种药物来说,共有7.10%的患者因为副作用停药,总体来说,首要停药原因为皮疹(51.79%),其次为肝功能受损(16.07%)、头晕(7.14%)、白细胞降低(7.14%)和恶心(5.36%)。45.87%的患者出现了不同程度的副作用。TPM (55.32%)、VPA(53.90%)和CBZ(50.44%)的副作用发生率最高,均显著高于LTG(35.58%)和LEV(36.08%)(p<0.050)。结论在六种药物中,传统抗癫痫药物CBZ和新型抗癫痫药物OXC、LEV表现出相似的最优的治疗效果和耐受性。LEV副作用发生率低、耐受性好,是一种值得推荐的治疗局灶性癫痫的药物,尤其对于治疗有共病的患者是一种值得推荐的安全药物。皮疹是影响LTG、OXC和CBZ耐受性的重要因素。药物的保留率与药物治疗效果并无必然联系,副作用的耐受性会影响患者的依从性,从而影响其保留率。