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目的新型免疫抑制剂他克莫司的出现，以及近年来药物基因组学的发展使个体化用药治疗成为热点，本研究探讨小剂量他克莫司治疗细胞色素P4503A5(CYP3A5)基因型为GG型的重症肌无力患者（I/II型)临床疗效，比较34例患者治疗前后临床评分的变化，以及乙酰胆碱受体抗体（acetycholine receptor antibody，AchRAb）治疗前后的变化，并检测其有效血药浓度所在的范围。方法选取2010年7月至2011年12月在中国人民解放军第二炮兵总医院神经内科住院的重症肌无力患者，Osserman分型均为I/II型，应用RT-PCR方法检测CYP3A5基因型，从中选取34例乙酰胆碱受体抗体（AchRAb）阳性、CYP3A5基因型为GG型的MG病人，遵循自愿原则并签署知情同意书情况下应用小剂量他克莫司治疗，从1mg/d起口服，直至3mg/天，其中每5-7天增加0.5mg，并进行肝、肾功能，血常规监测，在治疗过程中每周应用许氏评分法进行临床症状评分，并在治疗前及用药12周后抽取患者外周血离心取上清，应用ELISA法进行AchRAb检测，每周检测一次血药浓度。结果34例患者均完成了治疗，除4例出现一过性肝功能轻度异常，其余病人均未发生明显不良反应。随着治疗时间的延长，MG患者的临床绝对计分逐渐减小（P＜0.05），治疗12周后绝对计分较治疗前明显降低（P＜0.01），临床有效率达97.1%(33／34)，AchRAb滴度也较治疗前减低（P＜0.05），相对计分≥50%时，血药浓度总体均数的95%置信区间为[3.821，5.317]（ng/ml）。结论1、P4503A5(CYP3A5)基因型为GG型的MG患者经FK506治疗后临床症状改善较好、不良反应少、安全有效、经济实惠，并降低了AchRAb的水平，值得临床广泛应用。2、FK506治疗重症肌无力起效较慢，治疗时间较长，其血药浓度监测为治疗重症肌无力提供了更多的临床依据。