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IgAN是世界范围内最常见的肾小球疾病，在10-20年内有15—40％的患者会进展成为终末期肾病。目前还没有清除系膜区IgA沉积的有效方法，免疫抑制剂治疗是目前最常用并有效的手段，但对于MMF治疗IgAN的有效性、安全性还有许多问题需要探讨，故本研究对新型免疫抑制剂MMF治疗进展性IgAN的有效性、安全性和耐受性做一探讨。
目的：对比研究新型免疫抑制剂霉酚酸酯mycophenolate mofeil(MMF)与环磷酰胺cyclophosphamide(CTX)治疗进展性IgA肾病IgA nephropathy(IgAN)的有效性、安全性和耐受性。
方法：选择2006年6月—2008年4月经肾穿刺活检确诊为IgAN的患者共22例，年龄在18岁以上同时具备以下危险因素中的2个或2个以上：(1)男性，(2)持续蛋白尿(即使仅>0.5—1.0g/d)，(3)血压持续>140/90mmHg，(4)持续血尿，(5)血清肌酐值大于133umol/L，(6)病理改变为小球硬化、间质纤维化、肾小管萎缩等。将患者以2：1随机分为MMF组和CTX组，MMF组给予MMF初始剂量1.0g/d(体重<50kg)，1.5g/d(体重>50kg)；CTX组予CTX0.6g/2w，总剂量达6—8g；两组患者均应用激素0.8mg/(kg．d)，3个月后激素开始减量；分别于治疗前及治疗后1、3、6、9、12个月测定血常规、尿常规、尿蛋白定量、血肌酐、白蛋白及肝功等指标，记录患者不良反应情况，并对症处理。
结果：治疗第1个月时MMF组及CTX组尿蛋白定量均较治疗前明显下降(P<0.05)，白蛋白较治疗前明显升高(P<0.05)，治疗第3、6、9、12个月时，两组尿蛋白定量均较前明显下降(P<0.05)，白蛋白较前升高(P<0.05)，治疗第3个月时MMF组及CTX组血清肌酐均较治疗前下降(P<0.05)，研究结束时两组血清肌酐值均较治疗前明显下降(P<0.05)，但同期比较，两组无显著性差异(P>0.05)；在研究过程中，两组发生药物不良事件的情况为MMF组的14名患者中有1名患者出现腹泻，1名患者出现肝功损伤；CTX组的8名患者中有1人出现骨髓抑制，1人出现肝功损伤，3人出现恶心呕吐等胃肠道症状。
结论：新型免疫抑制剂MMF对于治疗进展性IgAN是有效的，与CTX相比疗效无统计学差异；但用药过程中骨髓抑制、恶心呕吐等胃肠道不良反应的副作用发生率CTX组大于MMF组，提示MMF的安全性、耐受性优于CTX。