本项研究将转铁蛋白加到PEG化的双层内陷性囊泡式脂质体的表面,制成Tf靶向脂质体,使其能够通过血脑屏障。并将pEGFP-C1质粒包封在Tf靶向脂质体内,通过脑内注射,侧脑室注射,鞘内注射,颈外动脉注射,股静脉注射5种途径导入大鼠体内,48h后观察GFP在大鼠脑内的表达情况,从而验证Tf靶向脂质体是否能够通过血管内给药途径穿过血脑屏障进入脑内,并比较同样剂量下不同途径给药导致报告基因在脑中表达量的差异,从而探索一种微创性的,更为安全、有效的基因治疗给药途径。本研究结果显示,脂质体质粒复合物侧脑室注射组可以看到绿色荧光蛋白在侧脑室,第三脑室临近的脑组织广泛的表达,但是随着到室管膜距离的增大,荧光强度明显减少。脂质体质粒复合物脑内注射组可见沿着针道的脑实质可见绿色荧光蛋白的广泛表达,但是随着到针道距离的增大,荧光强度明显减少。脂质体质粒复合物鞘内注射组可见脑室周围脑组织有绿色荧光蛋白的表达,但是表达范围及荧光强度低于侧脑室注射组。颈外动脉注射组和股静脉注射组可见脑实质较广泛的表达,但是荧光强度明显降低。结果表明:PEG化的Tf靶向脂质体能够通过血脑屏障上的转铁蛋白受体激发受体介导的垮细胞转运透过血脑屏障,实现治疗基因通过血管内给药在脑内的表达。鞘内注射Tf靶向脂质体介导的GFP基因表达量略低于侧脑室注射和脑内注射,但是高于颈外动脉注射和股静脉注射,是一种相对安全、有效的给药途径。血管内给药途径尽管表达量较少,但是由于其安全、表达范围广泛、便于多次给药、易于被患者接受,依然是一种可供选择的给药途径。