目的:探讨早产儿在生后早期应用大剂量重组人促红细胞生成素(rhEPO)的安全性,以及短期内对神经系统的保护作用。方法:前瞻性随机对照试验,将胎龄28-32W的早产儿随机分为rhEPO组37例,对照组47例。在生后48小时内,rhEPO组第一次经静脉注射1000u/Kg剂量的rhEPO,之后每隔48小时注射一次,共5次,对照组不给予rhEPO。监测用药前后血常规、肝肾功等指标,以及早产儿并发症的发生情况,于纠正胎龄40-42周时完善新生儿行为神经测定(NBNA)。结果:共有rhEPO组32例,对照组42例完成用药方案。1)rhEPO组白细胞在第7-10天较对照组升高(P<0.05),且高于正常范围,在停止用药后降至正常;红细胞、红细胞压积、血红蛋白和网织红细胞较对照组升高,血小板较对照组降低,虽差异具有统计学意义(P<0.05),但均在正常范围内。2)rhEPO组和对照组间谷丙转氨酶升高、高钾血症、尿素氮异常、肌酐异常的发生率差异无统计学意义(P>0.05)。3)rhEPO组新生儿坏死性小肠结肠炎(NEC)的发生率低于对照组(P<0.05)。支气管肺发育不良、早产儿视网膜病、败血症、早产儿贫血等其他并发症的发生率差异均无统计学意义(P>0.05)。4)两组头颅超声提示脑室周围-脑室内出血及异常振幅整合脑电图的发生率比较无统计学意义(P>0.05)。根据胎龄、出生体重进行分层分析,rhEPO组和对照组纠正胎龄40-42周NBNA评分差异无统计学意义(P>0.05)。结论:早产儿在生后早期应用大剂量rhEPO,可引起白细胞、红细胞、血红蛋白、血小板变化,但未发现明显的相关临床表现。能降低NEC发生率,对肝肾功及其他早产儿常见并发症的发生率无明显影响。大剂量rhEPO没有明显提升近期的NBNA评分及改善近期的头颅超声。本研究尚无证据支持早产儿生后早期大剂量rhEPO应用对神经系统有明显保护作用,需要进一步研究和随访长期的神经功能发育,但早期大剂量rhEPO是安全的,未发现明显的临床副作用。