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[目的]研究芦可替尼治疗cGVHD的临床效果及安全性。[方法]本研究收集2016年1月1日至2019年2月1日中国人民解放军联勤保障部队第920医院42例cGVHD患者的临床资料,给予芦可替尼治疗,研究随访截止时间为2019年5月1日。根据2014年NIH专家共识诊断标准及严重程度分类,具体cGVHD患者治疗方案可以分为2种:(1)当cGVHD患者受累器官为皮肤、口腔、眼睛、关节、生殖道时,在原有免疫抑制剂治疗基础上加用折算量芦可替尼5mg/日(当患者体重≤25kg或当芦可替尼与强效CYP3A4抑制剂或者氟康唑合并给药时总剂量减半),1月后评估疗效,若无好转,加量至,5mgbid,每日总量不超过20mg,最终疗效评估达CR或最佳疗效再持续1月后开始减量,6月-12月内减停完毕;(2)当cGVHD患者受累器官为肺部、肝脏、胃肠道等,在原有免疫抑制剂基础上予折算量芦可替尼5mg/日+甲泼尼龙1mg/kg/d治疗,1月后评估疗效,若无好转,芦可替尼加量至5mg bid,每日总量不超过20mg,疗效评估达CR或最佳疗效开始缓慢减停甲泼尼龙(每周减总量的1/8),激素减停后开始芦可替尼减量,6月-12月内芦可替尼减停完毕。分别于cGVHD患者使用芦可替尼治疗后1月、3月评估患者疗效。[结果]1.42例cGVHD患者纳入本研究,其中包括了男性19例,女性23例,中位年龄为23岁(3岁-55岁),中位随访时间为11月(4月-40月)。2.纳入本研究42例患者中,移植后共19例患者出现aGVHD,其中Ⅰ度-Ⅱ度 15 例(35%),Ⅲ 度-Ⅳ 度 4 例(9.5%)。3.42例cGVHD患者中轻度cGVHD患者有12例,中度cGVHD患者23例,7例为重度cGVHD。其中皮肤受累37(88.1%)例,肝脏受累4(9.5%)例,口腔受累12(28.6%)例,眼睛受累4(9.5%)例,胃肠道受累5(11.9%)例,肺部受累6(14.3%)例,关节和筋膜受累3(7.1%)例,生殖道受累1(2.3%)例。4.42例cGVHD患者使用芦可替尼治疗1月后皮肤、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、肺部、关节 ORR 分别为 73.8%、83.3%、91.7%、80%、100%、83.3%、0%。芦可替尼治疗3月后皮肤、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、肺部、关节ORR分别:100%、100%、100%、80%、100%、83.3%、100%。总体反应疗效评估治疗后 1 月、3 月 ORR 分别为 85.7%(36/42)、95.2%(40/42)。5.本研究过程中有6例患者出现肺部感染,其中有1例患者肺部感染治疗效果不佳,最终进展死亡。有4例患者出现出血事件;有12例患者出现人巨细胞病毒感染或病毒拷贝数持续上升;有8例患者出现明显骨髓抑制。6.本研究随访时间内,有4例(9.5%,4/42)患者死亡,其中1例于随访至第5月时疾病复发,于随访第7月死于白血病复发。1例cGVHD患者由于重度肺部感染治疗效果欠佳,最终死亡。1例患者于随访第7月出现肺部cGVHD(闭塞性细支气管炎综合症),疗效不佳,肺部症状进展死亡。1例患者由于胃肠道cGVHD控制不佳,于随访第5月疾病进展死亡。本研究随访时间内,6月、12月OS分别为 95.2%(40/42)、90.5%(38/42)。[结论]芦可替尼治疗慢性移植物抗宿主病具有显著疗效,同时保留移植物抗白血病效应,不良反应低,但可预防、可耐受。