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目的:评价沙利度胺治疗儿童克罗恩病(CD)的临床疗效及安全性。方法:收集2013年1月至2016年1月在湖南省儿童医院消化内科诊治的英夫利昔无效的儿童CD并使用沙利度胺治疗的病例资料,沙利度胺起始剂量为2mg/kg/day并每天分3次口服,分别在0周(治疗前)、4周、8周、12周、26周及52周随访观察,运用儿童克罗恩病疾病活动评分指数(PCDAI)、黏膜愈合、组织学愈合情况来评价疗效,及检测实验室指标(血红蛋白,红细胞沉降率,C反应蛋白,白蛋白,血小板),同时,监测治疗前和治疗后52周的体重,运用体重计算出标准差的离差法年龄别体重Z评分来评价治疗前后患儿营养状况及生长发育情况,最后,密切随访治疗期间发生的不良反应。结果:临床疗效:共有12例儿童CD进行临床研究,在治疗12周后9例达到临床缓解,11例患儿在治疗52周后达到临床缓解。12例患儿在治疗0周、4周、8周、12周、26周、52周平均PCDAI分别为41.5±8.7、22.8±7.5、14.3±6.9、9.5±4.3、5.5±3.3、2.7±2.8,治疗4周、8周、12周、26周、52周与治疗0周相比,差异具有统计学意义(P<0.001)。治疗前后相比,ESR、CRP、PLT均逐渐下降,Hb和ALb均逐渐升高,差异具有统计学意义(P<0.05)。治疗前与治疗后平均年龄别体重Z评分为-1.52、0.04,12例患儿在治疗52周后营养状况均有不同程度的改善,差异有统计学意义(P<0.05)。沙利度胺治疗52周后,12例患儿中有10例患儿内镜评分下调,差异有统计学意义(P<0.01)。所有患儿中有41.7%达到黏膜愈合,11例临床缓解的患儿中45.5%达到黏膜愈合。12例患儿中有9例患儿组织学评分下调,差异有统计学意义(P<0.01)。所有患儿有25.0%达到组织学愈合,11例临床缓解患儿中有27.3%达到组织学愈合。12例患儿未出现周围神经病变等严重不良反应,其中,最常见的不良反应为嗜睡、头晕反应,所有发生的不良反应均在2周内可缓解消失。结论:1.沙利度胺治疗儿童克罗恩病(CD)的临床疗效显著,安全性好,其长期治疗的安全性仍有待进一步进行多中心研究。2.沙利度胺治疗儿童CD能明显促进黏膜和组织学愈合、改善患儿营养状况。