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目的：观察益气升板汤对特发性血小板减少性紫癜(idiopathic thrombocytopenic purpura,ITP)患者的疗效及其对ITP小鼠模型IL-2、IL-6、TGF-β1水平的影响,为探讨中药疗效的作用机制及临床用药提供依据。方法：临床观察：将60例特发性血小板减少性紫癜患者随机分为治疗组和对照组,治疗组30例,对照组30例。治疗组予益气升板汤；对照组予维血宁颗粒,两组疗程均为3个月。动物实验：将50只BALB/C小鼠随机分为5组,分别为正常组、模型组、泼尼松组、维血宁组、益气升板汤组,并检测五组血清IL-2、IL-6、TGF-β1的水平。结果：临床观察：治疗组总有效率86.78%,对照组总有效率66.67%,两组疗效有显著性差异(P<0.05)。治疗组与对照组均能有效地提高患者的血小板的数目,与治疗前比较均具有显著性差异(P<0.01),治疗后两组血小板计数比较有显著性差异(P<0.05)；疗组与对照组均能减少患者骨髓巨核细胞数目,与治疗前比较均具有显著性差异(P<0.01),治疗后两组骨髓巨核细胞比较有显著性差异(P<0.05)。动物实验：治疗后,各用药组均能提高ITP小鼠模型体重,而泼尼松组、益气升板汤组体重上升优于维血宁组,有显著性差异。各用药组均能缩小ITP小鼠模型脾脏,益气升板汤组、泼尼松组缩小脾脏明显,优于维血宁组,有显著性差异；各用药组均能提高血小板计数,益气升板汤组、泼尼松组提高血小板效果更好,有显著性差异；各用药组均能降低ITP小鼠模型骨髓巨核细胞,中药组、强的松组下降明显,有显著性差异；与正常组比较各组ITP小鼠模型IL-2、IL-6、TGF-β1水平均降低,与模型组比较泼尼松组、维血宁组、益气升板汤组IL-2、IL-6、TGF-β1水平均升高,有显著性差异,益气升板汤组效果明显。结论：益气升板汤治疗ITP患者疗效肯定,能够有效的降低ITP小鼠模型的IL-2、IL-6、TGF-β1水平,其具体作用机理有待于进一步探讨。