目的:1.通过临床观察,探究徐春军教授经验方生芪消臌方治疗轻中度肝硬化腹水患者的临床疗效及安全性,为临床上治疗轻中度肝硬化腹水患者提供可参考的思路和方法。2.运用网络药理学方法,预测黄芪治疗肝硬化腹水的多成分-多靶点-多通路的作用机制,为下一步机制验证性的基础实验研究提供参考依据。方法:1.采用单臂临床试验,制定纳入排除标准,纳入符合标准的45例患者,在利尿药等西医常规治疗基础上,予入组患者口服生芪消臌方治疗,每14～30d调整1次药方,连续用药12周。以中医症状、体重、腹围、尿量、肝功能、腹部超声为评价指标,于治疗前后分别测量收集数据。疗程结束后,统计分析数据,评定生芪消臌方治疗轻中度肝硬化腹水患者的疗效及安全性。2.以徐春军教授经验方生芪消臌方中的君药--黄芪为研究对象,通过TCMSP检索并筛选黄芪的活性成分和其靶点,通过Genecard、OMIN联合检索并筛选肝硬化腹水相关靶点,对药物活性成分靶点和疾病靶点进行匹配,得到黄芪治疗本病的潜在靶点,建立相应的数据集。采用Cytoscape软件平台构建药物-活性成分网-作用靶点-疾病网络,利用string数据库可视化展示蛋白质-蛋白质相互作用网络的功能,通过R脚本计算靶点之间的连接数目并排序,得到核心靶点。对核心靶点进行GO生物学过程富集分析和KEGG通路富集分析,揭示黄芪治疗肝硬化腹水的潜在作用机制。结果:1.患者大部分的中医症状(包括乏力、纳差、厌油、胁痛、腹胀、腹泻、少尿、下肢肿)治疗前后差异有统计学意义(P<0.05),腰酸、四末凉治疗前后差异无统计学意义(P>0.05);患者体重、腹围、平均24小时尿量治疗前后均有显著性差异(P<0.05);患者的ALT、AST、ALB、TB、DB、CHE治疗前后均有显著性差异(P<0.05);患者的腹水深度、门静脉宽度治疗前后差异有统计学意义(P<0.05);综合评估,患者治疗后的临床有效率为92.68%,中医证候有效率为95.12%。研究中3例患者服药中出现便溏、大便次数增多,经调方后缓解,余未见明显不良反应。研究结果显示生芪消臌方治疗轻中度肝硬化腹水的疗效及安全性较好,可在临床中进行进一步推广和开展相关研究。2.通过网络药理学的分析方法,从黄芪中共筛选得到28个活性成分及其作用靶点,与肝硬化腹水的270个疾病靶点进行基因映射,共匹配得到10个黄芪活性成分作用于肝硬化腹水的41个潜在作用靶点。对排序前30的核心靶点进行富集分析,预测黄芪在肝硬化腹水的治疗中主要参与调节血管内皮收缩舒张功能、调整细胞免疫、控制炎症、保护肝细胞、调控肝细胞的凋亡与增殖再生、改善蛋白质合成功能、抑制抗纤维化、信号传递等生物过程。预测得到的机制与已有的文献报道基本吻合,从分子层面,揭示了黄芪治疗肝硬化腹水的多成分、多靶点和多通路的协同作用的特点,推测活性成分福莫尼汀和毛蕊异黄酮、靶点NOS、松弛素通路在黄芪治疗肝硬化腹水中发挥重要作用,为后续深入研究提供一定参考。