重组腺相关病毒2型(rAAV-2)载体介导人神经生长因子(hNGFβ)基因的转移和表达

来源 :中国药品生物制品检定所 中国食品药品检定研究院 | 被引量 : 0次 | 上传用户:aswangxiao
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人神经生长因子β(Human Nerve Growth Factor β,hNGF β)由于其特殊的生物学功能,自发现以来就倍受关注.动物实验表明在体外将NGF基因通过逆转录病毒转导成纤维细胞后回输脑内,可使老年恒河猴大脑内胆碱能神经元的数量有不同程度的恢复,同时记忆力也得到明显提高.但由于体外转导细胞的治疗方式非常复杂,无法产业化;而NGF蛋白以常规给药途径则无法透过血脑屏障(Blood Brain Barrier,BBB)因此制约了神经生长因子在中枢神经系统疾病治疗中的研究.重组腺相关病毒(recombinant adeno-associated virus,rAAV)因具有安全性好、能感染多种类型细胞、可介导外源基因长期表达等特点,是目前较理想的基因治疗载体之一.该文在建立可逆开放血脑屏障方法的基础上,用重组腺相关病毒为载体介导人神经生长因子透过BBB在脑内表达,以探索治疗包括阿尔兹海默氏病在内的中枢神经系统疾病的新型途径.国内外至今尚未见开放BBB导入rAAV载体进行表达的报道.
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