目的:1.观察国产重组人生长激素（recombinant human growth hormone,rhGH）替代治疗对生长激素缺乏症（growth horomone deficiency,GHD）和特发性矮身材（idiopathic short stature,ISS）患儿身高线性增长疗效,并对两组的治疗效果进行对比。2.观察rhGH治疗期间矮身材儿童的胰岛素样生长因子-1（insulin-like growth factor,IGF-1）、甲状腺激素（thyroid hormone,TH）、空腹血糖（fasting blood glucose,FBG）、血尿酸及生长板相关骨形成指标包括骨特异性碱性磷酸酶（bone specific alkaline phosphatase,BAP）、骨钙蛋白（Osteocalcin,OC）、C型利钠肽氨基末端（C-type natriuretic peptide,NT-pro CNP）等相关血清学指标的变化及其与线性生长的关系,为指导临床治疗提供参考依据。3.分析临床上可能影响rhGH疗效的因素。方法:收集2018年1月-2019年10月就诊于常德市第一人民医院儿童内分泌门诊确诊、且治疗时间≥6月的88例矮身材患儿（男41例,女47例,平均年龄8.25±3.10岁）为研究对象,其中按照病因分为GHD组（男25例,女22例,平均年龄8.27±2.62岁）,ISS组（男16例,女25例,平均年龄8.18±3.64岁）。两组患儿均应用rhGH常规推荐剂量于每晚睡前30分钟皮下注射1次。收集患儿入院治疗前的一般资料,以及记录治疗前、治疗3、6个月的身高（height,Ht）、体重（weight,Wt）、身高标准差积分（height standard deviation of points,Ht SDS）、父母遗传靶身高（mid-parental height,MPH）、及血清IGF-1、促甲状腺激素（thyroid-stimulating hormone,TSH）、游离三碘甲腺原氨酸（free three iodine armour gland original acid,FT3）,游离甲状腺素（free thyroxine,FT4）、FBG、尿酸、BAP、OC、NT-pro CNP等血清学指标。所有患儿治疗前均进行生长激素激发试验。分别在治疗前、治疗6个月拍摄左手骨龄片,检测骨龄（bone age,BA）,并同时计算骨龄成熟度（bone age index,BAI）、身高标准差积分（height standard deviation of points,Ht SDS）、体质量指数（body mass index,BMI）、生长速率（growth velocity,GV）、父母遗传中位身高（midparental height,MPH）等参数。结果:1.两组治疗前生长参数及血清学指标比较:两组患儿年龄、性别匹配,ISS组治疗前的生长指标Ht SDS、BAI及血清GH峰值、IGF-1、血尿酸水平均明显高于GHD组（P<0.05）,余指标两组比较差异无统计学差异（P>0.05）。2.rhGH治疗前后生长参数比较:（1）GHD组和ISS组患儿治疗3、6个月的生长参数（Ht、Ht SDS、GV）均较治疗前显著升高,且治疗6个月时生长参数明显高于治疗3个月（P<0.001）,两组治疗后的BMI、BAI与治疗前相比变化无明显差异（P>0.05）。（2）GHD组患儿治疗0-3月△Ht、△Ht SDS、GV优于治疗3-6个月（P<0.05）,而ISS组治疗3-6个月的生长参数变化值优于0-3个月变化值（P<0.05）。（3）GHD组治疗0-3个月的△Ht、GV优于ISS组（P<0.05）,GHD组治疗0-6个月的△Ht、GV优于ISS组（P>0.05）,ISS组治疗3个月、6个月时的BMI明显高于GHD组（P<0.05）。3.治疗前后各血清学指标比较:（1）GHD组及ISS组治疗3、6个月的血清IGF-1、BAP、OC、NT-pro CNP浓度较治疗前明显升高（P<0.05）,且治疗6个月时BAP、OC、NT-pro CNP明显高于治疗3个月（P<0.05）。（2）GHD组治疗3、6个月后的血尿酸水平均较治疗前明显升高（P<0.05）,且治疗6个月时高于治疗3个月（P>0.05）。ISS组治疗前后血尿酸水平变化,及两组治疗前后FBG水平差异均无统计学意义（P>0.05）。（3）两组患儿治疗后3、6个月的血清FT4水平均较治疗前下降,而FT3/FT4比值较治疗前升高（P<0.05）。两组治疗前后TSH及FT3水平变化差异均无统计学意义（P>0.05）。（4）ISS组治疗前、治疗3、6个月时的血尿酸值均明显高于GHD组（P<0.05）;4.两组生长疗效与临床指标的关联性分析:（1）GHD组GV₆与治疗后△Ht_0-3,△Ht SDS_0-3,GV₃及治疗前FT4呈现正相关,与GH峰值及治疗后△IGF-1_0-3呈现负相关。△Ht SDS_0-6与治疗后△Ht_0-3、GV_3、△Ht SDS_0-3呈现显著正相关,与治疗前CA、治疗前BA,治疗前Wt、治疗前Ht、治疗前BMI、治疗前IGF-1呈现负相关。（2）ISS组GV₆与治疗前血清BAP、OC水平及治疗后△Ht_0-3、GV₃、△Ht SDS_0-3呈现正相关,与△BMI_0-3、FBG呈现负相关。△Ht SDS_0-6与治疗后的△Ht_0-3、GV₃、△Ht SDS_0-3变化值及治疗前BAP、NT-pro CNP呈现显著正相关,与治疗前Ht SDS、BMI、BAI、FBG、血尿酸及治疗后△BMI_0-3、△IGF-1_0-3呈现负相关;5.两组生长指标的影响因素分析:（1）应用多元逐步回归分析结果显示GV₃、△IGF-1_0-3是GHD组GV₆的重要影响因素,△Ht SDS_0-3、治疗前CA是GHD组△Ht SDS_0-6的重要影响因素;（2）GV₃、△BMI_0-3是ISS组GV₆的重要影响因素,△Ht SDS_0-3是ISS组△Ht SDS_0-6的重要影响因素。结论:1.国产rhGH治疗GHD及ISS患儿促生长疗效显著,且GHD组疗效优于ISS组患儿。rhGH促身高线性生长存在时间点差异并非匀速增长,GHD组以治疗0-3月时疗效更优,ISS组以治疗3-6月时疗效更优,为临床用药效果评价提供参考。0-6月rhGH治疗不会加速矮身材患儿骨龄成熟,且对体质量指数影响较小。2.rhGH治疗后矮身材患儿的血清IGF-1、骨形成指标均较治疗前升高,上述指标可作为监测疗效及调用药剂量的关键指标。甲状腺激素水平、FBG及尿酸浓度在治疗后的变化可能与rhGH的作用机制和安全性相关,是观察副作用的关键指标,在治疗期间应动态监测,并根据指标变化给予特殊处理。短期rhGH治疗儿童矮身材总体安全性较高。3.GV₃、△IGF-1_0-3、△Ht SDS_0-3、治疗前CA是影响GHD患儿疗效的重要因素,△Ht SDS_0-3、GV₃、△BMI_0-3是影响ISS组患儿疗效的重要因素。