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目的 探讨补肾健脾方对应用环磷酰胺治疗难治性肾病患儿所致性腺损害的预防作用。方法 随访观察29例曾用补肾健脾方和环磷酰胺治疗的男性肾病患儿，进行生育情况调查、精液检查、性激素测定及第二性征检查，并通过动物实验进行观察。结果 患者的生育情况、性激素和第二性征检查均正常，17例患者的精液检查，除1例出现精子减少外，其余均正常。动物实验结果显示补肾健脾方能显著减轻环磷酰胺对大鼠睾丸的损害。结论 补肾健脾方能减轻疾病本身对生殖功能的影响，并可能通过调节下丘脑-垂体-性腺轴和清除自由基而减轻或对抗CTX所致的性腺损害，为临床安全有效地应用CTX提供科学依据。