【摘 要】
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目的:研究儿童急性巨核细胞白血病临床特点、AML03方案疗效及预后因素。方法:收集于2011年5月至2019年12月我院确诊的47例急性巨核细胞白血病(AMKL)患儿临床资料,进行回顾性统计分析。22例不伴唐氏综合征(DS)患儿按照AML03方案化疗,分析其疗效及预后因素。应用SPSS25.0软件统计,采用Kaplan-Meier生存分析法进行预后因素分析。结果:47例患儿中23例无治疗资料,24
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目的:研究儿童急性巨核细胞白血病临床特点、AML03方案疗效及预后因素。方法:收集于2011年5月至2019年12月我院确诊的47例急性巨核细胞白血病(AMKL)患儿临床资料,进行回顾性统计分析。22例不伴唐氏综合征(DS)患儿按照AML03方案化疗,分析其疗效及预后因素。应用SPSS25.0软件统计,采用Kaplan-Meier生存分析法进行预后因素分析。结果:47例患儿中23例无治疗资料,24例患儿规范治疗,中位随访时间为10.3月。24例患儿中2例DS-AMKL患儿接受DS-AML方案治疗,另22例nonDS-AMKL患儿进行4疗程化疗或完成1-3疗程化疗完全缓解后行异基因造血干细胞移植。22例non-DS-AMKL患儿诱导I后骨髓细胞学缓解率为70.0%、微小残留病(MRD)阴性率为41.2%;诱导II后骨髓细胞学缓解率为85.0%、MRD阴性率为78.9%。22例患儿2年总生存率(OS)及无事件生存率(EFS)分别为(52.9±12.7)%和(40.1±12.8)%;其中6例复发,累计复发率为27.3%;8例死亡,累计死亡率为36.4%。单因素分析提示:免疫表型标志物CD56阳性是EFS、OS的危险因素。诱导II后骨髓细胞学未缓解是EFS及OS的危险因素,诱导II后MRD阳性是EFS的危险因素。移植与非移植患儿2年OS与EFS无统计学差异。结论:儿童急性巨核细胞白血病是一种具有高度异质性的疾病,使用AML03方案治疗non-DS-AMKL疗效接近国际先进水平,但预后仍较其他AML亚型稍差。免疫表型标志物CD56阳性、早期治疗反应的骨髓细胞学及MRD是影响预后的重要因素,异基因造血干细胞移植对预后无显著改善。
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