基因治疗是通过载体把正常基因或有治疗作用的基因导入靶细胞，使之表达、重构以纠正异常的遗传功能或干扰疾病过程来治疗疾病的一种方法。AAV以其独特的生物学优势，被认为是一种用于基因治疗很有潜力的安全载体。新生血管的形成在肿瘤生长及转移中起着重要的作用，因此抗血管的基因治疗能够通过抑制肿瘤新生血管生成从而发挥抗肿瘤作用。内皮他丁作为内源性抗血管生成物质，通过特异性地作用于微血管的内皮细胞，抑制其迁移，诱导其凋亡，从而抑制血管生成和肿瘤生长。目前国内外使用AAV携带抗血管基因治疗肿瘤的报道较少，治疗淋巴瘤尚未见报道。本文首先以超离心的方法浓缩纯化携带内皮他丁基因的AAV病毒，在体外转导小鼠成肌细胞系(C2C12细胞)，并建立了一种新型的淋巴瘤小鼠模型，肌肉注射携带内皮他丁基因的AAV病毒载体，观察小鼠体内内皮他丁的表达情况及其对小鼠肿瘤生长情况和小鼠生存期影响。结果表明：1．携带内皮他丁基因的AAV在体外能够高效转导鼠肌纤维细胞C2C12细胞。2．肌肉注射携带内皮他丁基因的AAV后，在小鼠体内能检测到较高浓度的内皮他丁蛋白，并能够显著抑制淋巴瘤小鼠的肿瘤生长，延长淋巴瘤小鼠的生存时间。