本文对应用静脉注射免疫球蛋白治疗亨廷顿舞蹈病进行了研究。亨廷顿病（Huntingtons disease，HD），又称亨廷顿舞蹈症，是一种常染色体显性遗传性的神经退行性疾病，主要临床病理表现为运动、精神障碍和认知功能下降。HD是由于HTT基因外显子1中高度多态性的CAG三核苷酸重复扩展而导致HTT发生突变，该段CAG重复序列在亨廷顿蛋白（Huntingtin, HTT）氮末端编码一段多聚谷氨酰胺（PolyQ）序列。含有PolyQ的突变的HTT蛋白在神经元核内错误折叠并异常聚集，引起神经细胞功能紊乱，神经炎症，氧化应激，最终导致神经细胞的凋亡，促使大脑发生萎缩。基于HD的致病机理，降低脑内突变的HTT蛋白水平，抑制神经炎症和氧化应激是 HD治疗的主要策略，然而，大量的HD治疗制剂的研究止步于临床试验阶段。目前，HD的临床用药仅仅是缓解症状，治标不治本，尚无有效的治疗药物问世。静脉注射用免疫球蛋白（intravenous immunoglobulin, IVIg）是从大量健康人群供体血浆中制备的免疫球蛋白混合物。研究表明，IVIg作为一线疗法或辅助疗法对多种自身免疫性和炎症相关的神经疾病具有出色的免疫调节和抗炎作用。但迄今为止，IVIg对HD的治疗作用尚不清楚。在本论文工作中，我们探讨了IVIg对于R6/2-HD转基因小鼠治疗作用。我们的研究结果表明，IVIg能够明显改善R6/2小鼠的运动协调能力，提高小鼠的记忆力和认知功能，降低小鼠脑内突变的 HTT聚集体和寡聚体水平，增加HD小鼠脑内突触素水平，抑制神经细胞凋亡，同时降低小鼠脑内炎症和氧化应激。IVIg是一种具有临床应用前景的HD治疗制剂。