背景妊娠滋养细胞肿瘤(Gestational trophoblastic neoplasia,GTN)是迄今预后最好的恶性肿瘤,高危GTN治愈率达80%-90%。EMA-CO方案为目前许多国外权威机构推荐的高危GTN初次化疗方案。2015年FIGO癌症年报提出极高危妊娠滋养细胞肿瘤概念(预后评分≥12分及对一线联合化疗反应较差的脑、肝或广泛转移者),并指出,对于极高危妊娠滋养细胞肿瘤患者,初次治疗直接采用EP-EMA等二线化疗方案,可取得更好的治疗效果。但EP-EMA治疗过程中常造成严重的骨髓抑制及耳毒性,可能导致化疗的中断及剂量的减少,故具有其局限性。目的评价EMA-CO作为极高危妊娠滋养细胞肿瘤初次化疗方案的疗效与毒副作用。方法收集浙江大学附属妇产科医院2001年1月—2015年12月收治的GTN患者,符合条件者共22例,回顾性分析其临床资料,观察EMA-CO作为初始方案治疗极高危GTN的疗效与毒副作用,并评价其疗效影响因素。结果共收集初次治疗采用EMA-CO方案的极高危GTN患者22例,所有患者预后评分均≥7分(7-18分),平均13.0分,≥12分者17例(77.3%),<12分者5例(22.7%);伴肝脑转移者7例(31.8%),无肝脑转移者15例(68.2%)。22例患者共接受EMA-CO方案150疗程,其中14例获得CR,8例耐药,CR率63.6%。EMA-CO方案在治疗过程中副作用主要表现为不同程度的骨髓抑制,可逆性脱发,肝功能损伤及胃肠道反应,少部分患者出现了发热,外周神经炎及口腔溃疡。8例患者(共计20疗程)治疗过程中曾因严重的毒副作用仅行EMA方案,未行CO部分化疗。所有患者随访过程中无二次肿瘤发生。结论EMA-CO作为极高危妊娠滋养细胞肿瘤的初次化疗方案是有效且安全的。