目的:本临床研究拟采用严重不良事件（Severe adverse events,SAE）发生例数作为主要结局指标,评价人脐带间充质干细胞（Human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells,hUC-MSCs）治疗儿童中重度支气管肺发育不良（Bronchopulmonary dysplasia,BPD）的安全性及有效性。方法:选取16例符合纳入排除标准并签署知情同意书的中重度BPD受试者作为hUC-MSCs治疗组,选择同期16例病情程度匹配的中重度BPD患儿作为对照组。hUC-MSCs治疗组按照入组顺序接受静脉输注低剂量hUC-MSCs（1×10⁶ cells/kg,n=8）及高剂量hUC-MSCs（5×10⁶cells/kg,n=8）,记录受试者hUC-MSCs移植前后不良事件的发生情况、生命体征、重要实验室检查的变化,以评估hUC-MSCs治疗的安全性;记录受试者治疗前后肺损伤评分（Lung injury score,LIS）、Silverman Anderson评分、动脉氧分压（Partial pressure of oxygen,PaO₂）,治疗后用氧时间和住院时间,并随访受试者呼吸道感染、再入院情况、肺部影像学及肺功能,以评估hUC-MSCs治疗的有效性。结果:hUC-MSCs治疗组中16例受试者在hUC-MSCs治疗后无一例发生与输注相关的SAE,仅1例受试者出现一过性血压升高及1例发热（最高38.5℃）,其余受试者生命体征平稳,血常规、肝肾功、心肌标志物、免疫功能等未发生明显波动（P>0.05）。累积有2例受试者死亡,3例已完成96周（Week,k）随访,11例正在随访中。完成随访的3例受试者无致瘤、致畸事件发生。hUC-MSCs组治疗后24Silverman Anderson评分较对照组显著降低（P<0.05）,而LIS较对照组无明显改善（P>0.05）。hUC-MSCs组PaO₂在治疗后24h有升高趋势,差异无统计学意义（P>0.05）,在治疗后7天下降至基线水平。对于治疗后用氧和住院时间,hUC-MSCs组与对照组无明显差异（P>0.05）。出院后,hUC-MSCs组治疗后4w、12w存活受试者脱氧率均较对照组有升高趋势,而上呼吸道感染次数及因呼吸道感染住院次数两组间无差异。hUC-MSCs组CT量化评分较对照组无明显改善（P>0.05）,肺功能检查中达峰容积比、潮气量指标较治疗前明显好转（P<0.05）。结论:单次静脉输注hUC-MSCs且递增剂量至5×10⁶ cells/kg移植治疗儿童中重度BPD是安全可行的,具有一定疗效,为后期的临床研究提供了安全性及有效性的证据。