目的:妊娠滋养细胞肿瘤(Gestational Trophoblastic Neoplasia,GTN)多发生于育龄期妇女,化疗是其主要治疗方法。5-氟尿嘧啶+放线菌素D(5-Fu+Act-D)方案在中国已使用多年,通常将其作为部分低危型或高危型GTN患者的一线治疗方案。分析该方案在GTN治疗中的疗效及安全性,旨在为临床治疗积累经验。方法:对2006年1月-2019年1月河北医科大学第二医院妇科收治采用5-Fu+Act-D方案化疗且病例资料完整的88例侵蚀型葡萄胎(58例)及绒毛膜癌(30例)患者,依据FIGO 2000预后系统及解剖分期标准重新进行评分及分期,低危者68例,高危者20例。治疗达到完全缓解或部分缓解者均视为有效,并分析该方案的治疗疗效及其相关危险因素。本研究根据WHO抗肿瘤药物急性及亚急性毒性反应分度标准评价化疗期间骨髓抑制、恶心呕吐、腹泻、口腔黏膜炎及肝功能损伤等毒副反应的发生情况。本研究采用SPSS 17.0进行统计分析,计量资料以平均数表示,采用t检验;计数资料采用χ~2检验;计量资料采用秩和检验;P<0.05具有统计学意义。结果:1.疗效:我院GTN患者5-Fu+Act-D方案缓解率为93.18%(82/88);2.疗效相关因素:该方案在侵蚀型葡萄胎缓解率(98.28%,57/58)明显高于绒毛膜癌(83.33%,25/30),两者差异有统计学意义(P 0.008);而不同临床分期、预后评分、肿瘤大小、病程、治疗前血hCG水平、前次妊娠性质、妊娠次数等方面疗效不同,均无统计学差异(P>0.05);3.毒副作用:所有患者总共化疗438个疗程。白细胞减少发生率为42.92%(188/438);贫血发生率为35.16%(154/438);血小板减少发生率为6.62%(29/438);恶心呕吐发生率为52.74%(231/438);腹泻发生率为16.67%(73/438);口腔溃疡发生率13.47%(59/438);肝功能损伤发生率为16.89%(74/438)。结论:5-Fu+Act-D方案治疗GTN的缓解率为93.18%,可作为GTN的一线化疗方案,也可作为低危型GTN患者经单药化疗失败后的补救治疗;绒毛膜癌是GTN影响疗效的危险因素;但本研究病例数较少,以上结论仍需要进一步研究。